Le KCE évalue l’efficacité de 40 médicaments "innovants" contre le cancer

À la demande de l’INAMI, le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) a évalué l’efficacité et le rapport coût-efficacité de 40 médicaments « innovants » différents, utilisés dans 12 types de cancer (principalement dans un contexte métastatique) diagnostiqués entre 2004 et 2017 (KCE Reports 343, 05/07/21).1 À cette fin, les données de la Fondation Registre du Cancer, de l’Agence Intermutualiste et de la Banque Carrefour de la Sécurité sociale ont été combinées. Le tableau 1 donne un aperçu des indications et des médicaments évalués.

 
Pour la moitié des indications étudiées, aucune évolution positive n’a été observée en ce qui concerne la probabilité de survie et la durée médiane de survie entre 2004 et 2017. En revanche, les dépenses brutes consacrées aux médicaments oncologiques sélectionnés pour ces indications ont considérablement augmenté pendant cette même période. L’autre moitié des indications étudiées s’accompagnaient également d’une forte augmentation des dépenses dans la majorité des cas, mais elles étaient associées à des améliorations (généralement légères) de la survie. Les auteurs du rapport KCE concluent que pour les indications sans amélioration de la survie, l’efficacité et le rapport coût-efficacité des médicaments concernés peuvent être mis en question.
 
Il convient de souligner que sur la base de ces données observationnelles, aucune relation causale ne peut être démontrée entre un médicament donné et la survie. D’autres publications ont déjà plaidé pour une évaluation plus approfondie des médicaments oncologiques innovants et coûteux dans des études contrôlées randomisées (RCT), sur des critères d’évaluation forts.2-5 Voir aussi les Folia de septembre 2018.
 
Pour une discussion plus détaillée de l’étude du KCE, y compris les évaluations économiques: voir le rapport KCE.

Tableau 1. Aperçu des indications et des médicaments étudiés en fonction de l’évolution de la survie (2004-2017).
 

Indications sans amélioration de la survie mais s’accompagnant d’une forte augmentation des coûts	Indications avec des améliorations (généralement légères) de la survie, mais s’accompagnant presque toujours d’une forte augmentation des dépenses
Cancer du sein de stade IV* pertuzumab, trastuzumab emtansine, palbociclib, abémaciclib, et ribociclib	Leucémie myéloïde chronique imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib et ponatinib
Cancer colorectal de stade IV (adénocarcinome) bévacizumab, cétuximab, panitumumab, aflibercept et régorafénib	Myélome multiple lénalidomide, pomalidomide, bortézomib et daratumumab
Cancer de la tête et du cou de stade IV (épidermoïde) cétuximab	Lymphomes non hodgkiniens rituximab, ibrutinib et obinutuzumab
Mélanome malin de stade IV ipilimumab, pembrolizumab, nivolumab, dabrafénib, vémurafénib et tramétinib	Cancer du poumon non à petites cellules de stade IV erlotinib, géfitinib, afatinib & crizotinib, nivolumab et pembrolizumab
Mésothéliome stade III/IV/X pémétrexed	Cancer de la prostate de stade IV : enzalutamide
Cancer de l’ovaire de stade IV (épithélial) bévacizumab	Carcinome rénal de stade IV   sunitinib, pazopanib, évérolimus, sorafinib, axitinib, temsirolimus et nivolumab

Sources