Paragraphe 5100000

a) La spécialité pharmaceutique à base d’eculizumab fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne, diagnostiquée par cytométrie de flux, présentant un clone de cellules souches hématopoïétiques de type III ≥ 10 % et :

1. Qui présentent une hémolyse avec un taux de LDH > ou = 1,5xLSN et avec des symptômes cliniques indiquant une forte activité de la maladie, définie par la présence d’au moins 2 des signes ou symptômes suivants liés à l’HPN :

- Hémoglobinurie.

- Douleur abdominale due à une ischémie mésentérique.

- Anémie hémolytique avec Hgb<10g/dL.

- Antécédent d’événement vasculaire majeur, y compris thrombose.

- Dysphagie.

- Dysfonction érectile.

- Fatigue ou asthénie.

- Douleur thoracique.

- Ictère scléral.

2. OU qui sont cliniquement stables après avoir été traités par une spécialité à base de ravulizumab pendant au moins les 6 derniers mois, avec un taux de LDH<1,5xLSN dans les 6 derniers mois.

3. OU qui présentent une réponse clinique satisfaisante (Hb≥10,5 g/dL) sous un traitement par iptacopan pendant au moins 3 mois, mais chez qui un traitement IV serait préférable par rapport à un traitement PO pour des raisons socio-professionnelles motivées.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 600 mg/semaine pendant la phase initiale du traitement et de 900 mg/2 semaines pendant la phase d’entretien.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin porteur du titre professionnel en hématologie clinique selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique, ainsi que des maîtres de stage et des services de stage en hématologie clinique, et attaché à un hôpital.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic précis lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, il mentionne les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire.

2. Mentionne les éléments permettant :

2.1 D’identifier l’hôpital auquel il est attaché.

2.2 D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période maximale de 1 an renouvelable, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994, pour autant que les 2 flacons de 300 mg de cette spécialité pour la première administration de la phase d’induction, précédant la période initiale de remboursement, soient pris en charge par le titulaire de l’enregistrement.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point d) 2.2. un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement est accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point d) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.

Paragraphe 6600100

a) La spécialité pharmaceutique à base d’eculizumab fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires atteints de Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHU atypique, et chez qui le diagnostic de SHU atypique est défini par la présence simultanée de :

- Une anémie micro-angiopathique hémolytique, en combinaison ou non avec une thrombocytopénie (avec <150.000 thrombocytes/mm³ ou une diminution du nombre de thrombocytes par >25% comparé à la valeur initiale), et avec un Coombs direct négatif, une augmentation du LDH, une hémoglobine diminuée, et/ou une haptoglobine diminuée, et/ou une réticulocytose et >1% de schistocytes.

- ET une activité ADAMTS13 de > 10%, et la présence d’un ou plusieurs des facteurs suivants:

• symptômes neurologiques comme la confusion, AVC, insultes épileptiques et coma,

• ET/OU affection rénale avec une augmentation de la créatinine sérique, une diminution du TFG et/ou , protéinurie et/ou hématurie,

• ET/OU des caractéristiques pathologiques de la microangiopathie thrombotique dans la biopsie rénale,

• ET/OU des symptômes gastro-intestinaux, comme diarrhée, nausée, vomissement, douleur abdominale et gastro-entérite,

• ET/OU affection cardiovasculaire avec cardiomyopathie et/ou infarctus cardiaque.

- Le diagnostic de SHU atypique ne peut être retenu que si d’autres causes de microangiopathie thrombotique (purpura thrombotique thrombocytopénique par déficience congénitale d’ADAMTS13 ou par des anticorps anti-ADAMTS13, syndrôme HELLP) ou MAT avec d’autres formes de HUS (STEC-HUS, SHU en combinaison avec une pathologie concommitante, HUS à cause d’une infection avec Streptococcus pneumonia ou Influenza A/H1N1, SHU à cause des médicaments, SHU avec déficience en cobalamine C ou SHU avec mutations DGKE) sont exclues.

- Une investigation a été faite (ou est demandée et en procédure quand il s’agit de la première demande de remboursement) de preuve d’anomalies de la fonctionnalité de l’axe alternatif du complément par,

• mutations génétiques en CFH, CFI, MCP, C3, CFB of THBD,

• ET/OU la présence d’anticorps anti-CFH

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de:

- une posologie maximale comme suit,

1. Poids du bénéficiaire : >= 40 kg:

• Phase initiale: 900 mg / semaine pendant 4 semaines

• Phase d’entretien: 1200 mg à la 5e semaine puis 1200 mg toutes les 2 semaines

2. Poids du bénéficiaire: 30 - < 40 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 2 semaines

• Phase d’entretien: 900 mg à la 3e semaine puis 900 mg toutes les 2 semaines

3. Poids du bénéficiaire: 20 - < 30 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 2 semaines

• Phase d’entretien: 600 mg à la 3e semaine puis 600 mg toutes les 2 semaines

4. Poids du bénéficiaire: 10 - < 20 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 1 semaine

• Phase d’entretien: 300 mg à la 2e semaine puis 300 mg toutes les 2 semaines

5. Poids du bénéficiaire: 5 - < 10 kg:

• Phase initiale: 300 mg / semaine pendant 1 semaine

• Phase d’entretien: 300 mg à la 2e semaine puis 300 mg toutes les 3 semaines

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin-spécialiste en néphrologie ou en hématologie, ayant l’expérience de la prise en charge des bénéficiaires atteints de Syndrome Hémolytique et Urémique atypique, et attaché à un hôpital universitaire.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste décrit au point c), simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic précis. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, il mentionne les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire (y compris l’évolution du taux plaquettaire, de l’hémoglobine, de la fonction rénale et les signes éventuels de MAT);

2. S’engage à arrêter le traitement en cas de résistance à ce dernier. La résistance est définie par la présence de signes/ symptômes de MAT évolutive sous traitement malgré trois mois de blocage du complément.

3. Mentionne les éléments permettant :

3.1. D’identifier l’hôpital auquel il est attaché;

3.2. D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié;

4. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés;

5. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période initiale de 6 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994, pour autant que les flacons pour la première perfusion, précédant la période initiale de remboursement, soient pris en charge par le titulaire de l’enregistrement.

Le médecin-spécialiste décrit au point c), s’engage également à considérer de diminuer le traitement par eculizumab et d’arrêter, si cliniquement possible, chez les bénéficiaires qui sont en rémission clinique après le traitement initial de 6 mois ou pendant la période de prolongation, et à continuer à suivre ces bénéficiaires pour assurer un diagnostic rapide des signes de rechute d’aHUS.

e) Le traitement par eculizumab sera poursuivi dans la mesure où une nécessité médicale existe. Après la période initiale de 6 mois et pour chaque nouvelle période de 12 mois la nécessité de continuer le traitement devra être réévaluée par le médecin traitant sur une base individuelle.

Les bénéficiaires chez qui le traitement par eculizumab est arrêté doivent être suivis de manière rapprochée pour assurer un diagnostic rapide de rechute de SHU atypique .

Dans le cas de rechute de SHU atypique chez ce bénéficiaire, conformément aux modalités du point a) de ce paragraphe, un nouveau traitement peut être initié.

f) Le remboursement peut être prolongé pour une période maximale de 12 mois renouvelable pour les bénéficiaires chez qui l’arrêt du traitement n’est cliniquement pas possible.

Le médecin-spécialiste décrit au point c) s’engage à enregistrer les arguments en faveur de cette décision dans le dossier médical du bénéficiaire.

g) Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée;

2. Communique au médecin spécialiste décrit au point c), le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée;

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point e) un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

h) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point d) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

i) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de la protection de la vie privé.

Paragraphe 6600200

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires atteints de Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHU atypique), qui sont éligibles pour une transplantation rénale, et chez qui le stade terminal d’insuffisance rénal est à cause de SHU atypique qui est défini par la présence simultanée de :

- Une anémie micro-angiopathique hémolytique, en combinaison ou non avec une thrombocytopénie (avec <150.000 thrombocytes/mm³ ou une diminution du nombre de thrombocytes par >25% comparé à la valeur initiale), et avec un Coombs direct négatif, une augmentation du LDH, une diminution de l’hémoglobine et/ou une haptoglobine diminuée et/ou réticulocytose et >1% de schistocytes.

- ET une activité ADAMTS13 de >10%, et la présence d’un ou plusieurs des facteurs suivants:

• symptômes neurologiques comme la confusion, AVC, insultes épileptiques et coma,

• ET/OU affection rénale avec une augmentation de la créatinine sérique, une diminution du TFG et/ou protéinurie et/ou hématurie,

• ET/OU des caractéristiques pathologiques de la thrombose micro-angiopathique dans la biopsie rénale,

• ET/OU des symptômes gastro-intestinaux, comme diarrhée, nausée, vomissement, douleur abdominale et gastro-entérite,

• ET/OU affection cardiovasculaire avec cardiomyopathie et/ou infarctus cardiaque.

- Le diagnostic d’aHUS ne peut être retenu que si d’autres causes de microangiopathie thrombotique (purpura thrombotique thrombocytopénique par déficience congénitale d’ADAMTS13 ou par des anticorps anti-ADAMTS13, syndrôme HELLP) ou MAT avec d’autres formes de SHU (STEC-HUS, HUS en combinaison avec une pathologie concommitante, SHU à cause d’une infection avec Streptococcus pneumonia ou Influenza A/H1N1, SHU à cause des médicaments, SHU avec déficience en cobalamine C ou SHU avec mutations DGKE) sont exclues.

- Preuve d’anomalies de la fonctionnalité de l’axe alternatif du complément par :

• mutations génétiques en CFH, CFI, MCP, C3, CFB of THBD,

• ET/OU la présence d’anticorps anti-CFH.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de:

- Chez les bénéficiaires qui reçoivent une transplantation rénale, le schéma de traitement par éculizumab doit être défini par le profil de risque de rechute du bénéficiaire, comme décrit dans le consensus belge, dont :

• Pas d’utilisation prophylactique chez les bénéficiaires qui ont un risque faible de rechute, par la présence des facteurs suivants :

- mutation isolée MCP,

- ET/OU mutation DGKE,

- ET/OU absence d’anticorps anti-CFH au cas d’un historique positif

• L’utilisation prophylactique pendant 3 mois chez les bénéficiaires qui présentent un risque intermédiaire de rechute, par la présence des facteurs suivants :

- anticorps anti-CHF,

- ET/OU mutations CFI isolées,

- ET/OU mutation avec une implication fonctionnelle inconnue,

- ET/OU pas de mutation identifiée,

- ET/OU absence de mutations à haut risque.

• L’utilisation prophylactique pendant 6 mois chez les bénéficiaires qui présentent un haut risque de rechute, par la présence des facteurs suivants :

- mutation facteur H ou gènes hybrides CFH/CFHR1,

- ET/OU mutation C3,

- ET/OU mutation CFB

• L’utilisation prophylactique d’eculizumab pendant une période maximale et renouvelable de 12 mois dans le cas de rechute de SHU atypique dans la greffon précédente à cause de MAT avec perte de la greffon.

Dans le cas de rechute de SHU atypique après la période prophylactique par eculizumab, ou chez les bénéficiaires qui présentent un haut risque de rechute, in casu rechute de SHU atypique avec la perte de la greffon à cause de MAT, et sur base d’une décision motivée du médecin, un nouveau traitement pendant une période maximale et renouvelable de 12 mois peut être commencé, conforme les critères du § 6600100, dont la nécessité de prolongation du traitement doit être investiguée, comme mentionnée sous point d de ce paragraphe.

- une posologie maximale – à l’exception chez une transplantation rénale chez un bénéficiaire à haute risque immunologique - comme suit:

1. Poids du bénéficiaire: >= 40 kg:

• Phase initiale: 900 mg / semaine pendant 4 semaines

• Phase d’entretien: 1200 mg à la 5e semaine puis 1200 mg toutes les 2 semaines

2. Poids du bénéficiaire: 30 - < 40 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 2 semaines

• Phase d’entretien: 900 mg à la 3e semaine puis 900 mg toutes les 2 semaines

3. Poids du bénéficiaire: 20 - < 30 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 2 semaines

• Phase d’entretien: 600 mg à la 3e semaine puis 600 mg toutes les 2 semaines

4. Poids du bénéficiaire: 10 - < 20 kg:

• Phase initiale: 600 mg / semaine pendant 1 semaine

• Phase d’entretien: 300 mg à la 2e semaine puis 300 mg toutes les 2 semaines

5. Poids du bénéficiaire: 5 - < 10 kg:

• Phase initiale: 300 mg / semaine pendant 1 semaine

• Phase d’entretien: 300 mg à la 2e semaine puis 300 mg toutes les 3 semaines

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin spécialiste en néphrologie ou en hématologie, ayant l’expérience de la prise en charge des bénéficiaires atteints de Syndrome Hémolytique et Urémique atypique, et attaché à un hôpital universitaire.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste décrit au point c), simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic précis. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, il mentionne les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire (y compris l’évolution du taux plaquettaire, de l’hémoglobine, de la fonction rénale et les signes éventuels de MAT);

2. S’engage à arrêter le traitement en cas de résistance à ce dernier. La résistance est définie par la présence de signes/ symptômes de MAT évolutive sous traitement malgré trois mois de blocage du complément.

3. Mentionne les éléments permettant :

3.1. D’identifier l’hôpital auquel il est attaché;

3.2. D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié;

4. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés;

5. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période maximale de 3, de 6 ou de 12 mois selon par le profil de risque de rechute du bénéficiaire, comme définis sous point b) de ce paragraphe, en application de la procédure visée aux articles 7, 8, 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Dans le cas que le médecin traitant souhaite de continuer le traitement après la période de 3, 6 ou 12 mois, ça ne sera que possible selon les modalités du § 6600100.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée;

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée;

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point e). un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point d) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de la protection de la vie privé.

Paragraphe 11590100

a) La spécialité pharmaceutique à base d’éculizumab fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée dans le cadre du traitement initial de maximum 12 semaines, chez des bénéficiaires adultes atteints de myasthénie grave généralisée réfractaire, et chez qui le diagnostic est défini par la présence simultanée des conditions suivantes :

1. Test sérologique positif pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine et l'un des éléments suivants ;

2. Résultats anormaux des tests de transmission neuromusculaire démontrés par électromyogramme de fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive ;

3. Amélioration des symptômes de myasthénie grave sous inhibiteur de la cholinestérase, telle qu'évaluée par le médecin traitant ;

4. Une classification clinique MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) de classe II, III ou IV, avec un score d’activité de la vie quotidienne dans la myasthénie grave supérieur ou égal à 6 (score MG-ADL > ou = 6) ;

5. Réfractaire aux traitements conventionnels suivants, démontré par une limitation persistante des activités de la vie quotidienne avec faiblesse musculaire persistante ou des épisodes de crises de myasthénie, sauf en cas d’ Intolérance clairement démontrée et documentée ou de contre-indication :

5.1. Traitement par au moins 2 immunosuppresseurs pendant une période d’au moins 12 mois, comprenant des corticostéroïdes, l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le méthotrexate, la cyclosporine, le tacrolimus ou le cyclophosphamide, en association ou en monothérapie,

5.2. OU le besoin persistant d’un traitement par plasmaphérèse chronique au cours des 12 derniers mois pour maintenir les symptômes de faiblesse musculaire sous contrôle

b) Le remboursement est seulement accordé si cette spécialité est prescrite par un médecin spécialiste en neurologie responsable du traitement et rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de références)(7892).

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie recommandée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) :

• Phase d’induction : 900 mg d’éculizumab administrés par perfusion intraveineuse chaque semaine pendant les 4 premières semaines.

• Phase d’entretien : 1200 mg d’éculizumab administrés par perfusion intraveineuse à la cinquième semaine, suivie de 1200 mg d’éculizumab administrés par perfusion intraveineuse tous les 14 jours +/- 2 jours.

• Le nombre de conditionnements remboursables est limité à un maximum de 28 flacons. Lorsque des flacons supplémentaires sont nécessaires en cas de plasmaphérèse ou d’administration de plasma frais congelé , ils sont à charge de la firme titulaire.

d) Le remboursement est accordé sur base d’une demande électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth, décrit au point b), qui simultanément :

• atteste que toutes les conditions figurant au point a) ci-dessus sont remplies ;

• s’engage à tenir à la disposition du médecin conseil les éléments de preuve qui attestent de la situation décrite;

• s’engage à arrêter le traitement remboursé en cas d’absence d’amélioration clinique dans un délai de 12 semaines à partir de la semaine zéro. Une amélioration clinique est définie par une diminution d’au moins 3 points du score MG-ADL total par rapport à la valeur de départ du bénéficiaire à la semaine zéro.

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une preuve de l’approbation électronique visée au point d).

Paragraphe 11590200

a) La spécialité pharmaceutique à base d’éculizumab fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée dans le cadre d’un traitement d’entretien durant une période de maximum 12 mois, chez des bénéficiaires adultes atteints de myasthénie grave généralisée réfractaire, , définie par la présence simultanée des conditions suivantes :

1. Le bénéficiaire a été diagnostiqué avec une myasthénie grave réfractaire, et remplissait toutes les conditions visées au point a) du paragraphe 11590100 avant l'initiation du traitement initiale par éculizumab ;

2. Le bénéficiaire a déjà bénéficié d’un traitement par éculizumab remboursé et ce traitement s’est montré efficace selon les conditions suivantes :

2.1 Pour une première demande de prolongation : le bénéficiaire a obtenu une amélioration clinique dans un délai de 12 semaines après le début du traitement remboursé comme mentionnée dans le point d) du paragraphe 11590100, avec une diminution d’au moins 3 points du score MG-ADL total par rapport à la valeur de départ du bénéficiaire à la semaine zéro.

2.2 Pour toute demande de prolongation ultérieure : le bénéficiaire ne présente pas de détérioration clinique durant le traitement d’entretien par éculizumab, définie par :

• Pas de limitation persistante des activités de la vie quotidienne avec faiblesse musculaire persistante ;

• Pas des crises de myasthénie (caractérisée par une faiblesse des muscles respiratoire nécessitant une intubation avec ou sans ventilation mécanique, MGFA de classe V) ;

• Pas d’augmentation de la valeur moyenne du score MG-ADL au cours de plus de 2 visites pendant 3 mois et moins de 3 points d’amélioration par rapport à la valeur moyenne de départ à la semaine zéro.

a’) Pour les bénéficiaires qui, avant l'entrée en vigueur du remboursement, ont déjà été traités pendant au moins 12 mois par des conditionnements non-remboursés pour une myasthénie grave réfractaire, et qui, avant l'initiation du traitement, remplissaient les conditions visées au point a) du paragraphe 11590100, un remboursement de la prolongation du traitement peut être accordé pour autant que le traitement antérieur avec des conditionnements non-remboursés se soit montré efficace sur base des critères du point d) troisième tiret de ce paragraphe 11590100. Dans ce cas, une autorisation est délivrée pour une période de 12 mois. Cette procédure permettant de débuter un remboursement après un traitement antérieur non-remboursé ne pourra être appliquée que pendant une période transitoire de 6 mois à partir de l'entrée en vigueur du présent paragraphe.

b) Le remboursement est seulement accordé si cette spécialité est prescrite par un médecin spécialiste en neurologie responsable du traitement et rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de références)(7892).

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie recommandée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) pour la phase d’entretien, à savoir 1200 mg d’éculizumab administrés par perfusion intraveineuse tous les 14 jours +/- 2 jours.

Le nombre de conditionnements remboursables est limité à un maximum de 104 flacons. Si des flacons supplémentaires sont nécessaires en cas de plasmaphérèse ou d’administration de plasma frais congelé a lieu, ceux-ci sont entièrement encharge du titulaire de l’enregistrement. En aucun cas les coûts liés à ces flacons supplémentaires ne peuvent être mise en charge du bénéficiaire ou de l’Assurance maladie.

d) Le remboursement est accordé sur base d’une demande électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth, décrit au point b), qui simultanément :

• atteste que toutes les conditions figurant aux points a) ou a’) ci-dessus sont remplies ;

• s’engage à tenir à la disposition du médecin conseil les éléments de preuve qui attestent de la situation décrite;

• s’engage à arrêter le traitement en cas de détérioration clinique telle que définie au point 2.2 de ce paragraphe.

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une preuve de l’approbation électronique visée au point d).