Paragraphe 5320000

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée chez un patient adulte pour le traitement:

1. d’un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire 2 ou de risque élevé selon l’index pronostique international (International Prognostic Scoring System, IPSS);

2. ou d’une leucémie myélomonocytaire chronique (forme myélodysplasique) avec 10-29% de blastes médullaires sans syndrome myéloprolifératif;

3. ou d’une leucémie aiguë myéloblastique avec 20-30 % de blastes et dysplasie de lignées cellulaires multiples,

selon la classification de l’Organisation Mondiale de la Santé(OMS).

En outre, parmi les patients se trouvant dans une des situations 1, 2 ou 3 mentionnées ci-dessus, sont exclus du remboursement ceux se trouvant dans une ou plusieurs des situations suivantes:

- Patients éligibles pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques;

- Patients présentant un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë myéloblastique, traités précédemment par thérapie cytotoxique ou transplantation de cellules souches hématopoiétiques;

- Rechute de syndrome myélodysplasique ou de leucémie aiguë myéloblastique, dont l(es)’épisode(s) antérieur(s) a (ont) été traité(s) par un traitement autre que le 5-azacitidine;

- syndrome myélodysplasique faisant suite à une leucémie aiguë.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 75 mg/m² de surface corporelle, quotidiennement pendant 7 jours, suivis d’une période de repos d’au moins 21 jours (cycle de traitement de 28 jours). Le nombre de cycles remboursés est limité à un maximum de 13 par an.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil d’un rapport médical mentionnant les éléments qui permettent le diagnostic et décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection (résultats de laboratoire(s), nature(s) du/des traitement(s) administrés), accompagné d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin agréé comme médecin spécialiste possédant une qualification professionnelle particulière en hématologie clinique sur base de l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique, ainsi que des maîtres de stage et des services de stage en hématologie clinique.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément:

1. mentionne les éléments relatifs au diagnostic précis et, lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du patient.

2. mentionne les éléments permettant:

- d’identifier l’hôpital auquel il est attaché;

- d’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. s’engage à mettre à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve démontrant que le patient se trouve dans la situation attestée.

4. il s’engage à arrêter le traitement par la spécialité à base d’azacitidine en cas de progression de la maladie après une réponse initiale, définie selon les critères IWG 2000. La progression de la maladie est définie comme suit:

- aggravation des cytopénies (baisse > ou = 50 % du nombre absolu de granulocytes et/ou de plaquettes, en comparaison de la valeur obtenue à la réponse maximale et/ou réduction du taux d’hémoglobine > ou = à 2 g/dl);

- et/ou survenue d’une dépendance transfusionnelle;

- et/ou augmentation du pourcentage de blastes médullaires de plus de 50 %;

- et/ou transformation en leucémie aiguë myéloblastique (> 30 % blastes).

5. s’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du patient concerné.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil pour une période maximale de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée;

2. communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué à son patient, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée;

3. communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point c) 2.2 un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point d) 3. ci-dessus. A cet effet, le pharmacien doit joindre une copie du document visé au point d) 3 à la facture intégrale individuelle du patient concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de la protection de la vie privé.

Paragraphe 8690000

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement en première ligne d’une leucémie aiguë myéloblastique selon la classification de l’Organisation Mondiale de la Santé chez un patient qui répond simultanément à toutes les conditions suivantes :

- bénéficiaire adulte,

- bénéficiaire non éligible pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques,

- Taux de blastes médullaires > 30%,

- bénéficiaire faisant partie d’au moins un des sous-groupes suivants :

• Cytogénétique / Génétique moléculaire de pronostic défavorable (recommandations ELN),

• Leucémie aiguë myéloblastique avec anomalies associées aux myélodysplasies.

b) La posologie maximale remboursable est de 75 mg/m² de surface corporelle, administrée quotidiennement pendant 7 jours, par voie sous-cutanée, suivis d’une période de repos d’au moins 21 jours (cycle de 28 jours). Le nombre de cycles remboursés est limité à un maximum de 13 par an.

c) Le remboursement est accordé lorsque la spécialité concernée a été prescrite par un médecin spécialiste en médecine interne possédant une qualification professionnelle particulière en hématologie clinique.

d) Le remboursement est accordé sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste prescripteur, identifié et authentifié par la plateforme eHealth, décrit au point c), qui s’engage à envoyer les pièces justificatives au médecin conseil de l’organisme assureur, sur simple demande.

e) Le remboursement simultané de la spécialité à base d’azacitidine avec DACOGEN n’est jamais autorisé.

Règle interprétative pour le remboursement des spécialités pharmaceutiques ayant l’azacitidine comme principe actif.

Question:

A partir du 01-01-2022, dans quelle situation une spécialité pharmaceutique ayant l’azacitidine comme principe actif peut-elle être remboursée pour le traitement de première intention des adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde en association avec la spécialité Venclyxto® (vénétoclax) ?

Réponse:

Si un bénéficiaire adulte bénéficie du remboursement d'une spécialité pharmaceutique à base de vénétoclax pour le traitement de première intention de la leucémie aiguë myéloïde, le remboursement de la spécialité pharmaceutique à base d'azacitidine selon le §8690000 est également autorisé, car elle doit nécessairement être administrée en association avec la spécialité à base de vénétoclax (selon le nouveau §11120000 du Venclyxto® (vénétoclax)).