Paragraphe 13870000

Principe actif : apadamtase alfa

a) Indication : purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)

1. Sous-indications :

i. Traitement d’un épisode aigu de PTTc

ii. OU Prophylaxie d’un épisode aigu de PTTc

2. EN Test diagnostic : test génétique ADN

b) Mesure transitoire jusqu’au 31.05.2027 :

1. Groupe cible : Poursuite du traitement après initiation avec des conditionnements non-remboursables

2. ET Conditions : Remplissait les conditions de ce paragraphe avant l’initiation du traitement avec cette spécialité

3. Modalités de la demande : Cf. les points c2 - f

4. Durée de validité maximale de l’autorisation : illimitée

c) Type de demande : Demande unique :

1. Conditions :

i. Traitement d’un épisode aigu de PTTc :

a) Contrôle des valeurs de laboratoires :

1. Nombre de plaquettes : < 150x10^9 /L

2. ET Lactate déshydrogénase (LDH) :

a) > 2x la valeur initiale

b) OU > 2x la limite supérieure de la normale (LSN)

3. ET Activité d'ADAMTS13 avant l’échanges plasmatiques : < 10%

ii. OU Prophylaxie d’un épisode aigu de PTTc :

a) Co-traitement (insuffisant/impossible/contre-indiqué) : transfusion de plasma

b) ET Contrôle des valeurs de laboratoires : déficit congénital sévère en ADAMTS13

2. Demandeur : Médecin-spécialiste en :

i. Hématologie

ii. OU Néphrologie

iii. OU Pédiatrie : attaché à un à hôpital universitaire

3. Durée de validité maximale de l’autorisation : Illimitée

d) Stopping rules :

1. Nombre de plaquettes diminués : <= 25% de la valeur de départ

2. ET Niveau de lactate déshydrogénase (LDH) élevé : >= 1,5x la valeur de départ

3. ET Nécessité d’infusions de plasma

e) Procédure de demande électronique obligatoire : eHealth

f) Prescripteur : médecin-spécialiste en :

1. Hématologie

2. OU Néphrologie

3. OU Pédiatrie : attaché à un hôpital universitaire