Paragraphe 13720000

a) La spécialité pharmaceutique à base de tofersen, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement des bénéficiaires adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (gène SOD1).

Le bénéficiaire répond aux conditions cumulatives suivants :

- Présente des symptômes (faiblesse musculaire, dysphagie, dysarthrie, dyspnée) attribuables à la SLA.

- ET a une mutation SOD1 confirmée par un test génétique.

- ET est en état de recevoir le traitement par voie intrathécale.

- ET est âgé de 18 ans ou plus.

a’) Mesure transitoire: Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’un Compassionate Use Program avant le 01.03.2026 et qui correspondait aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de la poursuite de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point e). Cette mesure transitoire est valable pour une période de 12 mois, c’est -à-dire jusqu’au maximum 28.02.2027.

b) Le remboursement est uniquement accordé si cette spécialité pharmaceutique est prescrite par un médecin-spécialiste en neurologie responsable du traitement et rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892).

c) Le nombre de conditionnements remboursables tient compte de la posologie selon les modalités du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).

Le remboursement ne sera plus accordé à un bénéficiaire dès que l'état du patient nécessite une trachéostomie et ou ventilation mécanique assistée.

d) Le remboursement est accordé par le médecin-conseil pour une période de 12 mois sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin-spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit sous point b), et qui déclare :

- Que toutes les conditions du point a) sont remplis chez le bénéficiaire concerné.

- S’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve relatives à la situation du bénéficiaire.

e) L’accord de remboursement peut être prolongé pour des périodes de maximum 12 mois, sur base d’une demande électronique, introduite par le médecin-specialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit sous point b), et qui ainsi déclare que le traitement a permis d’obtenir une amélioration des symptômes attribuables à la SLA, une stabilisation de la maladie et/ou un ralentissement de la progression de la maladie et déclare s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve relatives à la situation du bénéficiaire.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.