Paragraphe 13430000

a) La spécialité pharmaceutique à base de chlorhydrate de fenfluramine, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée en traitement add-on dans le traitement du syndrome de Lennox-Gastaut chez des bénéficiaires âgés de 2 ans et plus qui remplissent simultanément les conditions suivantes :

- Le diagnostic a été établie sur base de l'état clinique du bénéficiaire et d’un examen EEG, qui a montré une activité de fond anormale accompagnée d'un complexe pointe-onde lente <2,5 Hz.

- le bénéficiaire présente un développement cognitif anormal caractérisé des problèmes cognitifs et/ou des Troubles du comportement.

- Le bénéficiaire a connu au moins 8 crises convulsives dans les 4 semaines précédant la demande de remboursement, constatées par un médecin spécialiste en neuropédiatrie, neurologue reconnu en pédiatrie, neurologue expérimenté dans le diagnostic et le traitement de l'épilepsie ou un neuropsychiatre affilié à un centre de référence pour les bénéficiaires souffrant d’épilepsie réfractaire.

- Le bénéficiaire présente au moins 3 types de crises convulsives.

- Le bénéficiaire ne répond pas ou pas suffisamment à au moins 4 traitements pharmacologiques précédents, incluant au moins le valproate (avec ou sans une benzodiazépine), le topiramate et la lamotrigine, sauf en cas d'intolérance(s) ou de contre-indication(s).

a’) Mesure transitoire : Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program avant le 01.08.2025 et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de la prolongation de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point c). Cette mesure transitoire est valable pour une durée de 12 mois, c’est-à-dire jusqu’au 31.07.2026.

b) Le nombre maximum de conditionnements remboursables tient compte du dosage tel qu'indiqué dans le RCP et ne peut en aucun cas dépasser le dosage journalier de 26 mg (12mL).

c) Tant pour une première demande que pour une prolongation, le remboursement est conditionné à la mise à disposition préalable au médecin-conseil d'un formulaire de demande, dont le modèle est inclus à l'Annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin spécialiste en neuropédiatrie, neurologue reconnu en pédiatrie, neurologue expérimenté dans le diagnostic et le traitement de l'épilepsie ou un neuropsychiatre affilié à un centre de référence pour les bénéficiaires souffrant d’épilepsie réfractaire.

Une première demande de remboursement peut être accordée pour une période de 12 mois. Pour cette première demande, le médecin spécialiste tel que mentionné ci-dessus, devra joindre au formulaire de demande un rapport médical, ainsi que les protocoles et résultats des examens effectués, démontrant que le bénéficiaire répond aux critères visés au point a) et décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection (y compris les résultats des examens techniques réalisées, de la nature du ou des traitements précédents, des doses utilisées et des résultats obtenus).

Le remboursement peut être prolongé pour des périodes de 12 mois à chaque fois. Pour les demandes de prolongation, le médecin spécialiste mentionné ci-dessus doit joindre au formulaire de demande un rapport médical ainsi que les protocoles et résultats des examens effectués, décrivant l'évolution de la pathologie sous le traitement remboursé. Ce rapport doit démontrer une réponse thérapeutique suffisante du traitement avec cette spécialité, basée sur la non-détérioration du développement cognitif et la réduction de la fréquence et de la gravité des crises d'épilepsie ainsi que du nombre total de crises.

Le remboursement sera arrêté si le développement cognitif du bénéficiaire et/ou des troubles du comportement se dégradent, et/ou si le nombre de crises convulsives n’a pas diminué d’au moins de 25% par rapport au début du traitement.

En complétant ce formulaire, le médecin spécialiste susvisé confirme simultanément :

1. Attester que toutes les conditions mentionnées au point a) ci-dessus sont remplies pour le bénéficiaire concerné et, dans le cas d’une demande de prolongation, qu'une réponse thérapeutique suffisante au traitement combiné avec cette spécialité a été établie chez le bénéficiaire.

2. S’engager à joindre au formulaire, comme prévu ci-dessus au premier alinéa du point c), un rapport médical de première demande ou de renouvellement.

3. Confirmer connaître la posologie maximale journalière remboursée.

4. S'engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les pièces justificatives des données attestées.

5. Mentionner les éléments permettant d’identifier le pharmacien hospitalier de référence.

6. S'engager à coopérer, conformément au point f) ci-dessous, à l'enregistrement et à la collecte des données codées relatives à l'évolution et au devenir du titulaire du droit concerné.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil pour des périodes telles qu’elles sont définies au point c), en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l'arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif au règlement de remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d'une maladie rare qui soumet le remboursement à un examen du Collège des médecins compétent, institué par le Roi en application de l'article 35bis, §10 de la loi sur l'assurance obligatoire des soins médicaux et les répartitions coordonnées le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil,.en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée. La première période autorisée est de maximum 12 mois. Les prolongations sont délivrées par périodes renouvelables de maximum 12 mois.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point c) 5 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement ne sera accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d'une copie du document visé au point d)3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre une copie du document visé au point d) 3 à la facture individuelle globale du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d'accomplir ses tâches telles que prévues aux articles 29bis et 35bis de la loi, en particulier une nouvelle modification de l'enregistrement de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est autorisé dans la mesure où le des données codées sur l'évolution et le devenir des bénéficiaires de cette indemnisation sont enregistrées et peuvent faire l'objet d'une évaluation. Les modalités propres à la nature des données, à l'enregistrement, à la collecte et à l'évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments, après avis de l'Autorité de protection des données.