Paragraphe 13090000

a) La spécialité à base d’iptacopan fait l’objet d’un remboursement pour le traitement des bénéficiaires adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), diagnostiquée par cytométrie de flux, présentant un clone de cellules souches hématopoïétiques de type III > ou = 10 % et :

a.1) Qui présentent une hémolyse avec un taux de LDH > ou = 1,5xLSN et avec des symptômes cliniques indiquant une forte activité de la maladie, définie par la présence d’au moins 2 signes ou symptômes liés à l’HPN :

- Hémoglobinurie.

- douleur abdominale due à une ischémie mésentérique.

- Anémie hémolytique avec Hgb<10g/dL.

- Antécédent d’événement vasculaire majeur, y compris thrombose.

- Dysphagie.

- dysfonction érectile.

- Fatigue ou asthénie.

- douleur thoracique.

- Ictère sclérale.

a.2) OU qui restent anémiques (Hb<10,5 g/dL) malgré un traitement par un inhibiteur C5 et/ou C3 pendant au moins les 3 derniers mois, tel que documenté dans le dossier médical.

a.3) OU qui présentent une réponse clinique satisfaisante (Hb≥10,5 g/dL) suite à un traitement par un inhibiteur C5 et/ou C3 pendant au moins les 3 derniers mois, mais chez qui un traitement PO serait préférable par rapport à un traitement IV/SC pour des raisons socio-professionnelles motivées.

a’) Pour les bénéficiaires ayant déjà été traités par une spécialité non-remboursable à base d’iptacopan avant le 01.11.2024 dans le cadre des études cliniques, et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) du présent paragraphe avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point d) chez des bénéficiaires atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 200 mg deux fois par jour, selon les recommandations de la posologie telle que reprise dans le RCP.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin-spécialiste porteur du titre professionnel en hématologie clinique selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique, ainsi que des maîtres de stage et des services de stage en hématologie clinique, et attaché à un hôpital.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic précis et/ou les éléments relatifs à la stabilité clinique sous traitement par une spécialité à base d’ iptacopan. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, mentionner les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire.

2. Mentionne les éléments permettant :

2.1 D’identifier l’hôpital auquel il est attaché.

2.2 D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période maximale de 1 an renouvelable, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point c) 2.2. un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement est accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point d) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.

Paragraphe 13580000

a) La spécialité pharmaceutique à base d’iptacopan fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée pour le traitement de bénéficiaires adultes atteints d’une glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G), diagnostiquée sur base d’une biopsie rénale, répondant à tous les critères suivants :

- Diagnostic confirmé de C3G par biopsie rénale du rein natif et/ou du rein transplanté en cas de récidive, réalisée dans les 12 mois précédent la décision de commencer le traitement avec la spécialité à base d’iptacopan.

- Le bénéficiaire est traité avec une dose maximale tolérée d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IEC) ou d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine II (ARA) depuis une période minimale de 3 mois.

- Rapport Protéine Créatinine Urinaire (UPCR) > ou = 1.0 gr/gr.

- Concentration C3 diminuée < 77 mg/dL.

- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > ou = 30 mL/min/1.73m2.

a') Pour les bénéficiaires ayant déjà été traités avec une spécialité non-remboursable à base de iptacopan avant le 01.11.2025 dans le cadre d’une demande individuelle pour urgence médicale, qui répondaient à toutes les conditions figurant au point a) du présent paragraphe avant le début du traitement et qui répondent, sous traitement avec une spécialité à base d’iptacopan, à toutes les conditions du point b) de ce paragraphe, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point e) chez des bénéficiaires atteints de C3G. Cette mesure transitoire est applicable pendant les 12 premiers mois suivant l’entrée en vigueur de ce paragraphe, c’est-à-dire jusqu’au maximum 31.10.2026.

b) Pour toute prolongation du traitement et de son remboursement, le bénéficiaire répond simultanément à tous les critères suivants :

• Rapport Protéine Créatinine Urinaire (UPCR) < 1.0 gr/gr et/ou une diminution > ou = 50% en comparaison de la valeur au moment du début de traitement par la spécialité à base d’iptacopan.

• Concentration C3 > 77 mg/dL.

• Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > ou = 30 mL/min/1.73m2.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 200 mg, deux fois par jour, selon la posologie recommandée telle que reprise dans le RCP.

d) Le remboursement est conditionné par la mise à disposition préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi que d’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection et de sa prise en charge, motivant l’instauration ou la poursuite du traitement visé, et accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin spécialiste en médecine interne, porteur du titre professionnel particulier en néphrologie et attaché à un hôpital.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Atteste les éléments relatifs au diagnostic précis, les résultats de laboratoire, les tests rénaux effectués et les traitements en cours. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, mentionne les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire, et les résultats des examens de suivi sous traitement.

2. Mentionne les éléments permettant :

2.1 D’identifier l’hôpital auquel il est attaché.

2.2 D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point g) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

e) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point d) 2.2. un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point e) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien hospitalier dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

g) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.