Paragraphe 13130000

a) La spécialité pharmaceutique à base de maralixibat, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée pour le traitement de bénéficiaires âgés de 2 mois ou plus souffrant du syndrome d'Alagille et qui n’ont pas subi de transplantation hépatique.

a’) Mesure transitoire: Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program avant le 01.11.2024 et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point f/g/h). Cette mesure transitoire est valable pour une période de 12 mois, c’est-à-dire jusqu’au maximum 31.10.2025.

b) Le remboursement est accordé si la spécialité concernée est prescrite par un médecin spécialiste en hépatologie pédiatrique attaché à un centre universitaire ayant une expertise reconnue en maladies hépatiques de l’enfant (Orphanet Belgium, ERN Rare Liver Diseases :

- Cliniques universitaires Saint-Luc (Bruxelles).

- Ou Universitair Ziekenhuis Leuven (‘Gasthuisberg’).

- ou Universitair ziekenhuis Gent.

- ou Universitair ziekenhuis Antwerpen.

c) Le nombre de conditionnements tient compte d'un dosage maximal conformément aux dispositions figurant dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP).

d) Le traitement doit être administré et si nécessaire , interrompu selon les modalités précisées dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de cette spécialité.

e) Le médecin traitant s'engage à effectuer une première évaluation clinique après 4 mois.

f) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois sur base chaque fois d'une demande électronique, introduite par le médecin spécialiste prescripteur, identifié et authentifié par la plateforme eHealth, décrit au point b), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions figurant au point a) sont remplies.

- S’engager à respecter les conditions telles que définies aux points b), c), d) et g).

- S'engager à tenir à la disposition du médecin conseil un rapport médical décrivant chronologiquement l’évolution de l'affection.

- S'engager à tenir à la disposition du médecin conseil les éléments de preuve établissant que le bénéficiaire concerné se trouve dans la situation attestée.

- S’engager à collaborer à l'enregistrement et à la collecte de données codées concernant l'évolution de ce bénéficiaire traité par la spécialité pharmaceutique à base de maralixibat, le jour où un tel registre existera.

g) Le remboursement de la spécialité à base de maralixibat sera arrêté en cas d’absence de réponse adéquate, définie comme une amélioration de la réponse au niveau du prurit.

h) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

Paragraphe 13670000

a) La spécialité pharmaceutique à base de maralixibat chloride fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée pour le traitement de bénéficiaires âgés de 3 mois ou plus qui souffrent de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et qui n’ont pas subi une transplantation hépatique.

b) Le remboursement n’est accordé que si la spécialité concernée est prescrite par un médecin spécialiste en hépatologie pédiatrique attaché à un centre universitaire d’expertise reconnu en maladies du foie de l’enfant (Orphanet Orphanet Belgium, ERN RARE-Liver Belgium).

- Cliniques universitaires Saint-Luc (Bruxelles).

- OU Universitair Ziekenhuis Leuven (‘Gasthuisberg’).

- ou Universitair ziekenhuis Gent.

- ou Universitair ziekenhuis Antwerpen.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tient compte d'un dosage maximal conformément aux dispositions figurant dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP).

d) Le traitement doit être administré et si nécessaire, interrompu selon les modalités précisées dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de cette spécialité.

e) Le médecin traitant s'engage à effectuer une première évaluation clinique après 3 mois pour l'ajustement de la dose. Ensuite, l’évaluation clinique de l'état du bénéficiaire doit être effectuée tous les 6 mois.

f) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 6 mois sur base chaque fois d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste prescripteur, identifié et authentifié par la plateforme eHealth, décrit au point b), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions figurant au point a) sont remplies.

- De s’engager à respecter les conditions telles que définies aux points b), c), d) et g).

- De s’engager à tenir à la disposition du médecin conseil un rapport médical décrivant chronologiquement l'évolution de l'affection.

- de s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve établissant que le bénéficiaire concerné se trouve dans la situation attestée.

- De s’engager à collaborer à l'enregistrement et à la collecte de données codées relatives à l'évolution de ce bénéficiaire traité par cette spécialité pharmaceutique, le jour où un tel registre existera.

g) Le remboursement de la spécialité pharmaceutique à base de maralixibat chloride sera arrêté en cas d’absence de réponse adéquate définie par une amélioration d'au moins 2 des 3 critères de jugement de la PFIC :

- Diminution du taux d'acide biliaires.

- amélioration de la réponse au prurit.

- amélioration des paramètres biochimiques de la Fonction hépatique.

h) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

i) Le remboursement simultané de deux ou plus de spécialités pharmaceutiques catégorie A-147 n’est jamais autorisé.