Paragraphe 13030000

a) La spécialité pharmaceutique à base de mavacamten, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée en combinaison avec la thérapie anti-HOCM préalable, pour le traitement d’une cardiomyopathie obstructive hypertrophique (HOCM) symptomatique chez l’adulte qui remplit toutes les conditions suivantes :

1. Le bénéficiaire est âgé d’au moins 18 ans.

2. L'état du bénéficiaire correspond à tous les critères suivants :

• Une classe II ou une classe III de la NYHA (New York Heart Association).

• Et une épaisseur de paroi du ventricule gauche > ou = 15 mm (ou > ou = 13 mm en cas d'antécédents familiaux positifs).

• Et une fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG) > ou = 55 % (selon l'échocardiographie).

• Et au moins 1 pic du gradient de la chambre de chasse du ventricule gauche (CCVG) > ou = 50 mmHg (au repos ou après provocation, et un gradient CCVG (manœuvre de Valsalva) > ou = 30 mmHg au début du traitement.

• Et une saturation d’oxygène au repos > ou = 90%.

3. Le bénéficiaire a reçu un traitement préalable avec des bêta-bloquants ou des inhibiteurs calciques, qui doit être poursuivi sauf en cas d’intolérance.

Le phénotype du cytochrome P450 2C19 (CYP2C19) du bénéficiaire devrait être déterminé par génotypage afin d'identifier la dose de mavacamten appropriée.

a’) Mesure transitoire : Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’un Medical Need Program avant le 01.09.2024 et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point d). Cette mesure transitoire est d’application pour une période de 12 mois, c’est-à-dire jusqu’au 31.08.2025 inclus.

b) Le nombre de conditionnements remboursables doit tenir compte de la posologie maximale de 15 mg/jour de mavacamten telle que décrite dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).

c) Le remboursement est uniquement autorisé si la spécialité concernée est prescrite par un médecin spécialiste en cardiologie responsable pour le traitement, qui travaille dans un centre multidisciplinaire pour le traitement de l’insuffisance cardiaque (voir liste sur https://www.heartfailure.be/en/medical-centers-2/

d) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois sur base chaque fois d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme eHealth, mentionné au point c), qui ainsi, simultanément :

1. Atteste que toutes les conditions figurant au point a) ou a’) ci-dessus sont remplies avant l’initiation du traitement.

2. S'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les pièces justificatives relatives à la situation/ diagnostic/évolution clinique du bénéficiaire.

3. S'engage à conserver la date présumée de début du traitement et la posologie dans le dossier du bénéficiaire.

4. S'engage à contrôler la fonction du ventricule gauche (la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG) et/ou le gradient de la chambre de chasse du ventricule gauche (CCVG) (manœuvre de Valsalva)), au moins 4, 8 et 12 semaines après le début du traitement et au moins toutes les 12 semaines pendant le traitement d’entretien, et à tenir à la disposition du médecin-conseil ces éléments de preuve.

5. S'engage à modifier et/ou arrêter le traitement comme décrit en détail dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de la spécialité, selon l’évolution de la fonction du ventricule gauche (la fraction d'éjection du ventricule gauche.

Il faut envisager d’arrêter le traitement chez les patients qui n’ont montré aucune réponse (par ex. aucune amélioration des symptômes, de la qualité de vie, de la capacité à faire de l’exercice physique ou du gradient CCVG) après 4-6 mois à la dose maximale tolérée.

e) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.