Paragraphe 460108

a) La spécialité pharmaceutique à base d’ivosidenib, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée en monothérapie dans le traitement du cholangiocarcinome intrahépatique localement avancé ou métastatique chez le bénéficiaire âgé de 18 ans ou plus répondant à toutes les conditions suivantes :

- Présence d’une mutation R132 dans le gène IDH1.

- Et qui a montré une progression après au moins une ligne précédente de thérapie systémique.

a’) Un bénéficiaire qui, avant le 01-09-2024, avait déjà été traité avec la spécialité visée au présent paragraphe dans le cadre d'un programme médical d'urgence et qui remplissait les conditions visées au point a) avant le début du traitement pourra également bénéficier du remboursement jusqu’à 12 mois après l’entrée en vigueur du présent réglementation.

b) La mutation R132 dans le gène IDH1 doit être démontrée par un test qui remplit les conditions de l’article 33ter de l’arrêté royal du 14 septembre 1984 concernant les tests de biologie moléculaire sur du matériel humain pour des affections acquises qui sont associés à une spécialité pharmaceutique.

c) Le remboursement ne peut être accordé que si la spécialité pharmaceutique concernée est prescrite par un médecin spécialiste responsable du traitement et reconnu en oncologie médicale ou reconnu en gastro-entérologie avec une qualification particulière en oncologie.

d) Ce traitement n’est remboursé que s’il a été approuvé, préalablement à son initiation, lors d’une consultation oncologique multidisciplinaire (COM), dont le médecin spécialiste décrit au point c) conserve le rapport dans son dossier.

e) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 500 mg par jour.

f) Le traitement ne sera plus remboursé si un échec du traitement est établi, à savoir une absence de réponse complète, de réponse partielle ou de maladie stable selon les critères RECIST ou en cas de survenue d’une toxicité inacceptable.

g) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois, chaque fois sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions mentionnées au point a) ou a’) sont remplies.

- Que la condition du point b) est remplie.

- S’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés. S'il s'agit d'une première demande : les éléments relatifs au diagnostic et un rapport médical décrivant chronologiquement l'évolution passée et récente de l'affection (résultats de laboratoire, nature du ou des traitement(s).

- Disposer dans son dossier médical du rapport de la consultation oncologique pluridisciplinaire (COM) marquant l'accord pour le traitement dont le remboursement est demandé.

- Savoir que la posologie maximale est de 500 mg par jour.

- S’engager à suivre les recommandations du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) et du Risk Management Plan (RMP).

- Savoir que le traitement ne sera plus remboursé si l'échec du traitement est établi (c’est-à-dire absence de maladie stable ou de réponse complète ou partielle selon les critères RECIST).

- S’engager à interrompre ou arrêter le traitement en cas d’intolérance ou d’apparition d’une toxicité inacceptable (comme mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP)).

h) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

Paragraphe 460208

a) La spécialité pharmaceutique à base d’ivosidenib, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée en bithérapie avec l’azacitidine, pour le traitement de bénéficiaires adultes présentant une Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée, selon la classification de l'OMS, avec mutation R132 dans le gène IDH1, et inéligibles à une chimiothérapie intensive du fait de l'âge et/ou de comorbidités. Les bénéficiaires doivent également répondre aux conditions suivantes :

- Âge > ou = 75 ans, avec un statut de performance ECOG = ou < 2.

- Ou âge entre 18 et 74 ans avec au moins une des comorbidités suivantes :

• Statut de performance ECOG 2 ou 3.

• Antécédents d'insuffisance cardiaque chronique nécessitant un traitement ou une fraction d'éjection = ou < 50% ou angor chronique stable.

• DLCO = ou < 65% ou VEMS = ou < 65%.

• Clairance de la créatinine > ou = 30 mL/min et = ou < 45 mL/min.

• Atteinte hépatique modérée avec bilirubine totale > 1,5 et = ou < 3,0 × la limite supérieure de la normale (LSN).

• Toute autre comorbidité jugée par le médecin comme incompatible avec une chimiothérapie d'induction standard.

- La présence de la mutation R132 dans le gène IDH1 doit être mise en évidence par un test moléculaire.

a') Mesure transitoire : Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursés de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre de l’étude clinique ALIDHE (NCT05907057) avant le 01.09.2024 et qui répondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point d). Cette mesure transitoire est d’application pour une période de 12 mois, c’est-à-dire jusqu’au 31.08.2025.

b) La mutation R132 dans le gène IDH1 doit être démontré par un test qui remplit les conditions de l’article 33ter de l’arrêté royal du 14 septembre 1984 concernant les tests de biologie moléculaire sur du matériel humain pour des affections acquises qui sont associés à une spécialité pharmaceutique.

c) Le remboursement est seulement accordé si la spécialité pharmaceutique concernée est prescrite par un médecin spécialiste en médecine interne porteur du titre professionnel particulier en hématologie clinique selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spécifiques d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique ainsi que des maitres de stage et de services de stage en hématologie clinique.

d) Ce traitement n’est remboursé que si, préalablement à son initiation, il a été approuvé lors d’une consultation oncologique multidisciplinaire (COM), dont le médecin spécialiste décrit au point c) conserve le rapport dans son dossier.

e) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie recommandée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), avec un maximum de 500 mg par jour par voie orale.

f) Le remboursement du traitement cesse en cas d’efficacité insuffisante, c’est-à-dire en cas de progression de la maladie sous traitement, conformément aux critères de réponse de l’European Leukemia Net (ELN) AML publiés.

g) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois, chaque fois sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions mentionnées au point a) sont remplies.

- S’engager à suivre les recommandations du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) et du Risk Management Plan (RMP).

- S’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve établissant que le bénéficiaire concerné se trouve dans la situation attestée.

- Que le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte du schéma posologique mentionné dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).

- Savoir que le traitement n’est plus remboursable en cas d’efficacité insuffisante définie comme une progression de la maladie sous traitement, conformément aux critères de réponse d’European Leukemia Net (ELN) AML publiés.

- S’engager à interrompre ou arrêter le traitement en cas d’intolérance ou de toxicité inacceptable (telles que mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP)).

h) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

i) Le remboursement simultané de la spécialité pharmaceutique sur base du principe actif ivosidenib avec des spécialités pharmaceutiques contenant le principe actif venetoclax n'est jamais autorisé pour cette indication.