Paragraphe 12600100

a) Le spécialité pharmaceutique à base d’efgartigimod alfa fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée dans le cadre d’un traitement initial de maximum de 2 cycles, chez des bénéficiaires adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) qui, malgré le traitement, sont encore insuffisamment contrôlés, chez qui le diagnostic est caractérisé par la présence des conditions suivantes :

1. Test sérologique positif pour les anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine et au moins un des éléments suivants :

- résultats anormaux des tests transmission neuromusculaire démontrés par l’électromyogramme de fibre unique ou la stimulation nerveuse répétitive.

- ET/OU Amélioration des symptômes de myasthénie grave sous inhibiteur de la cholinestérase, telle qu’évaluée par le médecin traitant.

2. Une classification clinique MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) de classe II, III ou IV, avec :

- Un score d’au moins 5 sur une échelle des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (score MG-ADL > ou = 5).

- OU un score d’au moins 10 pour le QMG (Quantitative Myasthenia Gravis scale) (QMG-score > ou = 10).

3. Une réponse inadéquate à chacun des traitements conventionnels suivants, démontrée par une limitation persistante des activités de la vie quotidienne, avec faiblesse musculaire persistante ou des épisodes de crises de myasthénie, sauf en cas d’intolérance clairement démontrée et documentée ou de contre-indication :

- Traitement par des inhibiteurs de l'acétylcholinesterase et des glucocorticoïdes et au moins un traitement immunosuppresseur non stéroïdien pendant une période d’au moins 6 mois.

b) Le remboursement est accordé uniquement si cette spécialité est prescrite par un médecin spécialiste en neurologie responsable du traitement et rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de références) (7892).

Le premier cycle de traitement et la première injection du deuxième cycle de traitement doivent être administrés par ou sous la supervision d’un professionnel de santé. Si le traitement est administré dans un hôpital autre qu'un centre spécialisé, le médecin spécialiste en neurologie affilié à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892) donne son accord et supervise l'évolution du bénéficiaire.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie maximale telle que définie dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) :

- La dose recommandée est de 1000mg, administrée par voie sous-cutanée chaque semaine pendant 4 semaines.

- La dose recommandée est de 10mg/kg, administrée par voie intraveineuse chaque semaine pendant 4 semaines.

d) Le remboursement est accordé sur base d’une demande électronique introduite par le médecin-spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth décrit au point b), qui simultanément :

- Atteste que les conditions figurant au point a) ci-dessus sont remplies.

- S’engage à tenir à la disposition du médecin conseil les éléments de preuve qui attestent de la situation décrite.

- S'engage à arrêter le traitement remboursé en cas d’absence d’amélioration clinique après 2 cycles. Une amélioration clinique étant définie par :

● Une diminution d’au moins 2 points du score MG-ADL total par rapport à la valeur de départ du bénéficiaire à la semaine zéro.

● OU une diminution d'au moins 3 points du score QMG par rapport à la valeur de départ du bénéficiaire à la semaine zéro.

- Confirme sa volonté de collaborer et de documenter les données dans un registre.

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

Paragraphe 12600200

a) Le remboursement de la spécialité pharmaceutique à base d’efgartigimod alfa est éligible pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois chez les bénéficiaires adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg), en tenant compte des besoins individuels du patient et en remplissant les conditions suivantes :

1. Le bénéficiaire a été diagnostiqué avec une myasthénie grave et remplissait les conditions visées au point a) du paragraphe 12600100 avant l’initiation du traitement initial par efgartigimod alfa.

2. Le bénéficiaire a déjà bénéficié d’un traitement par efgartigimod alfa remboursé et ce traitement s’est montré efficace, en particulier le bénéficiaire a obtenu une amélioration clinique après 2 cycles du traitement remboursable, comme mentionné dans le point d) du paragraphe 12600100 avec une diminution d’au moins 2 points du score MG-ADL total ou une diminution d’au moins 3 points du score QMG par rapport à la valeur de départ du bénéficiaire à la semaine zéro.

3. Après évaluation clinique par un médecin spécialiste en neurologie expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de maladies neuromusculaires, le bénéficiaire nécessite un nouveau traitement.

a’) Pour les bénéficiaires qui, avant l’entrée en vigueur du remboursement, ont déjà été traités pour une myasthénie grave pendant au moins 2 cycles par des conditionnements non-remboursés et qui, avant l’initiation du traitement, remplissaient les conditions visées au point a) du paragraphe 12600100, un remboursement de la prolongation du traitement peut être accordé pour autant que le traitement antérieur avec des conditionnements non-remboursés se soit montré efficace sur base des critères du point d) troisième tiret de ce paragraphe 12600100. Dans ce cas, une autorisation est délivrée pour une période de 12 mois.

b) Le remboursement est accordé uniquement si cette spécialité est prescrite par un médecin spécialiste en neurologie responsable du traitement et rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de références)(7892).

Les patients bénéficiant d’une autorisation de remboursement peuvent se voir administrer leur traitement dans un autre hôpital ou à domicile, à condition que le médecin-spécialiste en neurologie, lié à un centre spécialisé pour les maladies neuromusculaires (centre de référence) (7892) donne son accord et supervise l’évolution de bénéficiaire.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tient compte de la posologie maximale telle que définie dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) :

- La posologie recommandée est de 1000 mg, à administrer par voie sous-cutanée en cycles d'une injection hebdomadaire pendant 4 semaines.

- La dose recommandée est de 10mg/kg, administrée par voie intraveineuse chaque semaine pendant 4 semaines.

L’administration des cycles de traitement suivants dépend de l’évaluation clinique. La fréquence des cycles de traitement peut varier d’un patient à l’autre.

d) Le remboursement est accordé sur base d’une demande électronique introduite par le médecin-spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth décrit au point b), qui simultanément :

- Atteste que les conditions figurant au point a) ou a') ci-dessus sont remplies.

- S'engage à tenir à la disposition du médecin conseil les éléments de preuve qui attestent de la situation décrite.

- Confirme sa volonté de coopérer et de documenter les données dans un registre.

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.