Paragraphe 12970000

a) La spécialité pharmaceutique à base de tabelecleucel fait l’objet d’un remboursement si elle a été administrée en monothérapie pour le traitement des bénéficiaires adultes et des bénéficiaires pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints du syndrome lymphoprolifératif post-greffe (SLPG) récidivante ou réfractaire, positive au virus d'Epstein-Bar, survenant après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (GCSH) ou après une transplantation d'organe solide (TOS), et qui remplissent simultanément les conditions suivantes :

- Il s’agit de bénéficiaires qui ont reçu au moins un traitement antérieur par une spécialité à base de rituximab après GCSH, ou qui ont reçu au moins un traitement antérieur par une spécialité à base de rituximab en combinaison avec une chimiothérapie après TOS (sauf si la chimiothérapie était contre-indiquée).

- ET En cas d’échec du traitement par le rituximab en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie concomitante ou séquentielle après TOS, sauf si la chimiothérapie n'est pas appropriée.

- ET Lorsque la présence d’un SLPG a été démontrée par biopsie.

- ET Lorsque la positivité à l'EBV a été démontré dans la biopsie du SLPG.

- ET Pour lesquels les résultats suivants sont disponibles :

● D’une détermination HLA haute résolution pour HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 et HLA-DQB1 du bénéficiaire.

● ET Au minimum une détermination HLA basse résolution pour HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 et HLA-DQB1 du patient, en combinaison avec l’information sur l’ethnicité et le sexe.

● ET Un test de chimérisme pour déterminer l'origine du SLPG, le cas échéant au niveau clinique.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’un traitement consistant en 2 x 106 cellules T viables par kilogramme (kg) de poids corporel par cycle de 35 jours au jour 1, au jour 8 et au jour 15 d'un bénéficiaire éligible au traitement et dont le lot de tabelecleucel a été sélectionné sur base du type HLA du SLPG. Le nombre de cycles remboursables est déterminé en fonction de la réponse du bénéficiaire telle qu'elle figure dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de la spécialité pharmaceutique concernée, et est limité à un maximum de 4 par bénéficiaire et avec un maximum de 4 restrictions différentes de HLA.

c) Stopping rules :

- Les bénéficiaires qui présentent une réponse complète (RC) après le premier cycle, définie comme une disparition complète des signes cliniques et radiologiques de SLPG pendant au moins 3 semaines après la fin de ce cycle, sont traités par un deuxième cycle avec la même restriction HLA. Après l'obtention de 2 RC consécutives, le traitement est arrêté.

- Les bénéficiaires qui ont une réponse partielle (RP) après le premier cycle, définie comme une réduction >=50% du volume des lésions SLPG par imagerie CT ou IRM pendant au moins 3 semaines après avoir terminé de ce cycle, sont traités additionnellement avec un deuxième cycle avec la même restriction HLA. Après avoir obtenu 3 RP consécutives, le traitement est arrêté. Les bénéficiaires qui ont encore une réponse partielle (RP) après le deuxième cycle pendant au moins 3 semaines après la fin de ce cycle seront traités avec un 3ème cycle avec la même restriction HLA.

- Les bénéficiaires qui ont un statut de maladie stable (SD) après le premier cycle, défini comme une réduction de <50% du volume des lésions SLPG par imagerie CT ou IRM, sans progression établie dans toutes les lésions, pendant au moins 3 semaines après avoir terminé le cycle, sont traités additionnellement avec un deuxième cycle avec la même restriction HLA. Si un autre SD est obtenu après le deuxième cycle, un troisième cycle doit être administré avec une restriction HLA différente.

- Les bénéficiaires qui ont un statut de maladie progressive (PD) après le premier cycle, défini comme une augmentation progressive d'une ou plusieurs lésions PTLD au cours des 3 semaines suivant la fin du cycle, sont traités en plus avec un deuxième cycle avec une restriction HLA différente.

- Les bénéficiaires qui présentent une réponse indéterminée (RI) après le premier cycle, définie par une diminution de >=50% du volume de >= 1 des lésions SLPG par imagerie CT ou IRM, sans progression établie des autres lésions, pendant au moins 3 semaines après la fin du cycle, sont traités additionnellement par un deuxième cycle avec la même restriction HLA. Si l'IR est à nouveau obtenue après le deuxième cycle, un troisième cycle doit être administré avec une restriction HLA différente.

d) Le remboursement n’est accordé que si la spécialité en question est prescrite par un médecin spécialiste :

- Responsable du traitement et agréé en médecine interne, titulaire du titre professionnel spécial en hématologie clinique sur la base de l'arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères particuliers d'agrément des médecins spécialistes, des titulaires du titre professionnel spécial en hématologie clinique ainsi que des maîtres de stage et des services de stage en hématologie clinique, ou par un médecin spécialiste responsable du traitement et porteur du titre professionnel particulier de médecin spécialiste en pédiatrie et hématologie et oncologie pédiatrique, attaché à un centre agréé pour le programme de soins spécialisé en hémato-oncologie pédiatrique selon l’Arrêté Royal du 2 avril 2014 fixant les normes auxquelles le programme de soins spécialisé en hémato-oncologie pédiatrique et le programme de soins satellite en hémato-oncologie pédiatrique doivent répondre pour être agréés.

- Affilié à l'un des centres suivants, capable de réaliser des greffes autologues de cellules souches :

• Hématologie UZ Leuven Gasthuisberg.

• Hématologie Cliniques universitaires Saint-Luc Bruxelles.

• Hématologie Institut Jules Bordet Bruxelles.

• Hématologie UZ Gent.

• Hématologie CHU de Liège (Sart-Tilman).

• Hématologie AZ Sint-Jan Brugge.

• Hematologie en hemostase Universitair Ziekenhuis Antwerpen.

• Hématologie CHU UCL Namur Mont Godinne.

• Hematologie Universitair Ziekenhuis Brussel.

• Hematologie AZ Delta Roeselare.

• Hematologie ZNA Stuivenberg Antwerpen.

• Hematologie UZ Antwerpen.

• Hématologie Hôpital Erasme.

e) L'autorisation de remboursement est accordée, pour une période maximale de 12 mois, sur la base d'une demande électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth décrit sous d), qui ainsi :

- Déclare que toutes les conditions énoncées aux points a), b) et c) sont remplies.

- S'engage à respecter les recommandations énoncées dans le CPS.

- S'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve montrant que le bénéficiaire se trouve dans la situation attestée.

- S'engage à coopérer à l'enregistrement et à la collecte de données codées relatives à l'évolution et au résultat du bénéficiaire concerné par le biais du registre EBV+ SLPG mis en place pour la Belgique dans le cadre de l'étude de pharmacovigilance à la demande de l’EMA (étude PASS).

f) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l'accord électronique.