Paragraphe 12940000

a) La spécialité pharmaceutique à base d’olipudase alfa fait l'objet d'un remboursement si elle est administrée en monothérapie pour le traitement de manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type A/B ou de type B, chez un bénéficiaire ayant :

- Un déficit documenté en sphingomyélinase acide (SMA), mesuré dans les leucocytes, les fibroblastes ou les lymphocytes.

- Un diagnostic génétique de la maladie.

- Un diagnostic clinique compatible avec l’ASMD de type A/B sans déficience neurologique grave, ou de type B.

Le remboursement n’est accordé que dans la mesure où le tableau clinique indique une manifestation documentée de la maladie, dans au moins un des systèmes d’organes suivants :

Pour les bénéficiaires de tout âge :

- Signes de fibrose hépatique ou cirrhose hépatique, observés avec imagerie, sur biopsie du foie ou par élastographie ET augmentation des enzymes hépatiques (> ou = 3 LSN).

- Valeurs des plaquettes sanguines < 100 x 109 /L.

- Splénectomie ou splénomégalie > 5 fois la valeur normale liée à l'âge mesurée par IRM ou CT-scan.

Pour les bénéficiaires de 18 ans ou plus:

- Valeur DLco < 70 % de la valeur prédictive ET maladie pulmonaire interstitielle visible au scanner pulmonaire haute résolution.

Pour les bénéficiaires de moins de 18 ans :

- Valeur DLco < 70 % de la valeur prédictive (à partir de l’âge de 5 ans) OU maladie pulmonaire interstitielle visible au scanner pulmonaire haute résolution.

- Un retard de croissance, défini comme :

● Une diminution de la courbe percentile par rapport à la courbe précédente du bénéficiaire d’au moins 20 % (p. ex. diminution de la courbe P75 à la courbe P55)

● OU âge squelettique sur RX avec un retard d’au moins 1 an par rapport à l’âge du calendrier

a’) Mesure transitoire : Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program avant le 01.06.2024 et qui correspondait aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de la prolongation de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point a).

b) Le remboursement n’est accordé que si cette spécialité est prescrite par un médecin spécialiste affilié à un Centre agréé dans le cadre de la Convention de rééducation des bénéficiaires atteints d’une maladie métabolique monogénétique héréditaire rare.

c) Le nombre de conditionnements remboursables est limité au nombre de flacons nécessaires pendant une période de 12 mois, conformément à la posologie indiquée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de la spécialité pharmaceutique.

d) Un renouvellement du remboursement ne sera approuvé que si le médecin spécialiste déclare que le traitement a permis de stabiliser la maladie, de ralentir la progression de la maladie ou d’obtenir une amélioration des systèmes d’organes concernés.

Aucun renouvellement de remboursement ne sera approuvé si :

- Il y a une mauvaise compliance thérapeutique imputable au patient, notamment définie comme étant la réitération par deux fois du schéma posologique d’escalation suite à une non présentation aux séances de perfusion.

- Le traitement est jugé inefficace sur base des résultats des examens de suivi.

- Le tableau clinique indique un retard psychique et/ou mental, non dû à une autre condition, défini comme suit:

● Bayley mental < 50 (de 0 à 42 mois).

● OU WIPPSI < 50 (4 à 7 ans).

● OU WISC < 50 (à partir de 7 ans).

● OU WAIS < 50 (à partir de 16 ans).

(mais ce testing n’est pas nécessaire en présence de la mutation protectrice p.Arg610 del).

e) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil d’un rapport médical accompagné des protocoles et des résultats des examens réalisés afférents tant enzymatique que génétique, et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un médecin spécialiste attaché à un Centre agréé dans le cadre de la Convention de rééducation des bénéficiaires atteints d’une maladie métabolique monogénétique héréditaire rare.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

Mentionne les éléments relatifs au diagnostic et à la, ou aux manifestation(s) clinique(s) susvisées, et, lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire.

Mentionne les éléments permettant :

1. D’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché ;

2. D’identifier le pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné.

S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

S’engage à collaborer, en application du point h) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

f) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil,.en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point e) 2 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

g) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une copie du document visé au point f) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

h) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.