Paragraphe 12580000

a) La spécialité pharmaceutique à base de pegunigalsidase alfa inscrite dans le présent paragraphe fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée en monothérapie pour le traitement de la maladie de Fabry, dont le diagnostic doit avoir été établi sur base notamment d’une analyse de l’activité enzymatique de l’alpha-Gal A (alpha-galactosidase A lysosomiale) et/ou d’une analyse génétique d’ADN pour recherche de mutation du gène de l’alpha-Gal A, chez des bénéficiaires dont l’âge est > ou = 18 ans et qui, préalablement à l’initiation d’un traitement à l’agalsidase, présentent ou présentaient au moins une des manifestations cliniques suivantes:

- une atteinte rénale démontrée par une altération du taux de filtration glomérulaire vis à vis des valeurs normales du laboratoire concerné, ou par la présence d’une microalbuminurie > à 30 mg/24h ;

- une atteinte cardiaque démontrée par l’existence d’une cardiomyopathie hypertrophique ou d’une valvulopathie ;

- une atteinte vasculaire démontrée par la présence d’un lymphoedème périphérique ou d’un antécédent d’accident vasculaire cérébral ou d’accident ischémique transitoire;

- une douleur neuropathique avec retentissement sur la qualité de vie, objectivée par un test de type BPI (Brief pain Inventory), lorsqu’un traitement antalgique chronique adapté (clonazepam, carbamazépine, oxcarbazépine, gabapentine, ou dérivés tricycliques), administré de façon optimale pendant plus de 2 mois s’est avéré insuffisamment efficace.

- un traitement par dialyse ou greffe rénale;

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximum de 1 mg par kg, par perfusion, administrée au maximum une fois toutes les deux semaines.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole (uniquement pour la première demande) de l’analyse de l’activité enzymatique de l’alpha-Gal A, et/ou de l’analyse génétique d’ADN, et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de bénéficiaires souffrants d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare. En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément:

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic et à la, ou aux manifestation(s) clinique(s) susvisées, et, lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire.

2. Mentionne les éléments permettant:

2.1. D’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché ;

2.2. D’identifier un pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994. Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point c). 2.2. ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point d) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.

g) Le remboursement simultané de la spécialité concernée et des spécialités à base de agalsidase alpha, agalsidase beta et migalastat n’est pas autorisé.