Paragraphe 12590000

a) La spécialité pharmaceutique à base de vutrisiran fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée, pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR), chez les bénéficiaires adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.

A l’instauration du traitement le bénéficiaire doit présenter les critères suivants:

- un Test ADN qui Confirme une mutation TTR amyloïdogène.

- un diagnostic :

• de polyneuropathie de stade 1 sur base d’une évaluation clinique selon les critères de Coutinho

• OU de polyneuropathie de stade 2 sur base d’une évaluation clinique selon les critères de Coutinho:

- Phénomènes/Symptômes : Status ambulatoire - Stade 1 : Pas besoin d’aide de routine pour marcher

- Phénomènes/Symptômes : Status ambulatoire - Stade 2 : Besoin d’aide de routine pour marcher

- Phénomènes/Symptômes : Status ambulatoire - Stade 3 (= pas de remboursement) : Besoin d’un fauteuil roulant ou alité

- Phénomènes/Symptômes : Déficience sensorielle - Stade 1 : Faible à modérée

- Phénomènes/Symptômes : Déficience sensorielle - Stade 2 : Modérée à sévère

- Phénomènes/Symptômes : Déficience sensorielle - Stade 3 (= pas de remboursement) : Sévère

- Phénomènes/Symptômes : Trouble moteur - Stade 1 : Faible

- Phénomènes/Symptômes : Trouble moteur - Stade 2 : Modérée

- Phénomènes/Symptômes : Trouble moteur - Stade 3 ( = pas de remboursement) : Sévère

- Phénomènes/Symptômes : Troubles des membres - Stade 1 : Inférieurs

- Phénomènes/Symptômes : Troubles des membres - Stade 2 : Inférieurs/ supérieurs limités

- Phénomènes/Symptômes : Troubles des membres - Stade 3 (= pas de remboursement) : Tous les membres

- Phénomènes/Symptômes : Dysautonomie - Stade 1 : Faible

- Phénomènes/Symptômes : Dysautonomie - Stade 2 : Modérée

- Phénomènes/Symptômes : Dysautonomie - Stade 3 (= pas de remboursement) : Sévère

- Phénomènes/Symptômes : La perturbation des activités quotidiennes normales - Stade 1 : Aucune à modérée

- Phénomènes/Symptômes : La perturbation des activités quotidiennes normales - Stade 2 : Significative

- Phénomènes/Symptômes : La perturbation des activités quotidiennes normales - Stade 3 (= pas de remboursement) : Sévère

Si le bénéficiaire est déjà traité par une spécialité à base de patisiran, sur la base d'une attestation des éléments ci-dessus, et si le médecin traitant, sur la base de son évaluation clinique et de l'expérience du bénéficiaire avec ce traitement, estime que le bénéficiaire retirerait un bénéfice spécifique du traitement avec la spécialité inscrite dans le présent paragraphe, un changement est autorisé sur base d’un rapport motivant ce changement et après évaluation du Collège de médecins pour un médicament orphelin ou une spécialité pharmaceutique remboursable dans le cadre d'une maladie rare. Un changement de la spécialité inscrite dans le présent paragraphe vers la spécialité à base de patisiran est autorisé, également sur base d’un rapport motivant ce changement et après évaluation du Collège de médecins pour un médicament orphelin ou une spécialité pharmaceutique remboursable dans le cadre d'une maladie rare.

a’) Mesure transitoire: pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique à base de vutrisiran dans le cadre de l’étude clinique, HELIOS-A avant le 01.01.2024, et qui remplissaient les conditions mentionnées au point a) avant le début de ce traitement, le remboursement de la prolongation de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au points d), e) en f) ci-après.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie recommandée de 25 milligrammes, administrés par injection sous-cutanée, une fois tous les 3 mois.

c) Ce traitement n’est remboursé que s’il a été approuvé préalablement à son initiation, lors d’une consultation multidisciplinaire attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de patients souffrant de maladies neuromusculaires (CRNM ou Centre de Référence Neuromusculaire).

d) Le médecin spécialiste confirme que le traitement est efficace, sur base d’une évaluation clinique annuelle dans laquelle l’évolution du bénéficiaire est suivie et le dossier médical est documenté à propos

- de l’absence constatée de problème de sécurité significatif.

- de l’absence de ‘progression vers un stade 3 selon les critères de Coutinho.

- dans quel stade de polyneuropathie le bénéficiaire se trouve sur base d’une évaluation clinique selon les critères de Coutinho :

• Stade 1

• Stade 2

e) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil de tous les protocoles de tous les examens effectués, et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe.

Le modèle repris à l’annexe A doit être signé et dûment complété par un médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de patients souffrant de maladies neuromusculaires (CRNM ou Centre de Référence Neuromusculaire).

f) En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. mentionne les éléments relatifs au diagnostic du bénéficiaire.

2. mentionne les éléments permettant :

2.1 D’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché

2.2 D’identifier un pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné.

3. s’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. s’engage à arrêter le traitement en cas de constatation de progression vers un stade 3 selon les critères de Coutinho.

g) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point f) 2.2. ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

h) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point g) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné. Sur demande d’un pharmacien hospitalier dispensateur, le pharmacien hospitalier visé au point f) 2.2 ci-dessus fournit une copie du document visé au point g) 3.

i) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.

j) Le remboursement simultané de la spécialité pharmaceutique inscrite dans le présent paragraphe n’est jamais autorisé avec la spécialité pharmaceutique à base de patisiran.