Paragraphe 11960000

a) La spécialité à base de pegcétacoplan fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne, diagnostiquée par cytométrie de flux, présentant un clone de cellules souches hématopoïétiques de type III > ou = 10 %, et qui restent anémiques (Hb<10,5g/dl) malgré un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois.

a’) Mesure transitoire: Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program avant le 01.04.2023 et qui répondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être poursuivi/accordé selon les modalités figurant au point d/e/f).

b) La spécialité est prescrite par un médecin reconnu pour une compétence professionnelle particulière en hématologie clinique sur base de l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique, ainsi que les maîtres de stage et les services de stage en hématologie clinique, et attaché à un hôpital.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d'une posologie maximale de 1080 mg par administration, avec un maximum de 2 administrations par semaine. Cette posologie peut être augmentée à 1080mg tous les 3 jours chez les bénéficiaires présentant un taux de LDH supérieur à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire. Chez les bénéficiaires traités à une posologie augmentée, le taux de LDH doit être surveillé sur une base régulière (conformément au RCP)

- Si le taux de LDH après 3 mois est inférieur à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire, le traitement peut être poursuivi à une posologie augmentée.

- Si après 3 mois ce taux est encore supérieure à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire, le traitement par la spécialité à base de pegcetacoplan doit être arrêté, sauf s’il existe une autre cause à l’élévation de la valeur du LDH, motivée par le médecin traitant.

d) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par le médecin-spécialiste visé ci-dessus.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, atteste simultanément :

1. les éléments relatifs au diagnostic précis et les antécédents documentés de transfusion. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire (y compris l’évolution des transfusions) et en cas de traitement selon une posologie augmentée, la motivation de cette dernière;

2. les éléments permettant:

2.1. d’identifier l’hôpital auquel il est attaché;

2.2. d’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié ;

3. de s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés ;

4. de s’engager à collaborer, en application du point g) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

e) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période maximale et renouvelable de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée;

2. communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée ;

3. communique au pharmacien hospitalier un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

f) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point e) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

g) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de l’ Autorité de protection des données.