Paragraphe 7930000

a) La spécialité pharmaceutique à base du principe actif ivacaftor, fait l’objet d’un remboursement pour une période de 12 mois si elle est administrée à un bénéficiaire de 4 mois ou plus, atteint de mucoviscidose diagnostiquée sur base de:

- la présence de 2 mutations CF associées ou sur base d’un taux de chlorure dans la sueur > 60 mmol/l

- et qui présente une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes:

• G551D

• G1244E

• G1349D

• G178R

• G551S

• S1251N

• S1255P

• S549N

• S549R

ET à des bénéficiaires âgés de 2 ans et plus sur base de la présence :

- d’une maladie chronique sino-pulmonaire, démontrée par un des éléments suivants :

• de la valeur moyenne du volume expiratoire maximum par seconde (VEMS), obtenue lors des 4 derniers tests trimestriels de fonction respiratoire qui est inférieure à 90% de la valeur de référence pour le bénéficiaire,

• et/ou au moins d’une exacerbation documentée au cours des 12 derniers mois (nécessitant un traitement par antibiotiques supplémentaires),

• et/ou des anomalies pulmonaires liées à la mucoviscidose documentées par le scanner thoracique le plus récent (pouvant consister en bronchectasies, un épaississement diffus de la paroi bronchique, en bronchiolite (« tree in bud » et « air trapping »), une atélectasie, des kystes/alvéoles pulmonaires, un pneumothorax).

- et/ou des altérations gastro-intestinales, telles qu’une insuffisance pancréatique ou une pancréatite récurrente ;

- et/ou des altérations de l’état nutritionnel, quantifiées par un IMC, inférieur aux valeurs de référence utilisées pour le bénéficiaire (défini comme le score z de l'IMC < ou = -1)

Le bénéficiaire n’entre pas en ligne de compte pour un traitement avec cette spécialité si le bénéficiaire a déjà eu subi une transplantation pulmonaire.

b) Le remboursement de la spécialité pharmaceutique concernée doit être demandé par un médecin spécialiste en pédiatrie ou en pneumologie, attaché à un centre de référence pour la mucoviscidose (code 7891) reconnu par l’INAMI, et responsable pour le traitement.

- 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

- 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

- 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

- 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

- 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

- 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

- 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie journalière maximale de :

- Un comprimé pelliculé contenant 150 mg d’ivacaftor le matin en combinaison avec un comprimé pelliculé contenant 150 mg d’ivacaftor le soir pour les adultes et les enfants à partir de 6 ans dont le poids est > ou = 25 kg.

- Un sachet de granulés contenant 75 mg d’ivacaftor le matin en combinaison avec un sachet de granulés contenant 75 mg d’ivacaftor le soir pour les enfants à partir de 6 mois et dont le poids est compris entre > ou = 14 kg et < 25 kg.

- Un sachet de granulés contenant 50 mg d’ivacaftor le matin en combinaison avec un sachet de granulés contenant 50 mg d’ivacaftor le soir pour les enfants à partir de 6 mois dont le poids est compris entre > ou = 7 kg et < 14 kg.

- Un sachet de granulés contenant 25 mg d’ivacaftor le matin en combinaison avec un sachet de granulés contenant 25 mg d’ivacaftor le soir pour les enfants à partir de 4 mois dont le poids est compris entre > ou = 5 kg et < 7 kg.

soit un maximum de 13 conditionnements par période de 12 mois pour cette spécialité conformément aux dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) des spécialités pharmaceutiques concernées.

d) Le remboursement est accordé par périodes renouvelables de 12 mois maximum sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point b) ci-dessus, qui ainsi ;

- atteste que le bénéficiaire concerné se trouve, au moment de la demande, dans la situation visée au point a) ci-dessus;

- s'engage à tenir à la disposition du médecin conseil les preuves relatives à la situation du bénéficiaire (p.ex. les éléments relatifs au diagnostic et aux manifestations cliniques, et, lorsqu’il s’agit d’une demande de renouvellement du remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire) sur simple demande;

- s’engage à conserver dans le dossier du bénéficiaire les éléments suivants:

• l’identification du centre susvisé reconnu en matière de mucoviscidose par l’INAMI auquel le médecin spécialiste est attaché;

• L’identité du pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le centre reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose.

• les mutations spécifiques du gène CFTR à l'origine de l'affection.

- s’engage à collaborer à l’enregistrement et à la collecte de données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné via le Registre Belge de la Mucoviscidose ;

e) Le bénéficiaire doit être évalué par période de 12 mois de traitement afin de déterminer si le bénéficiaire est toujours éligible au remboursement. L’autorisation de remboursement pour la spécialité concernée est renouvelée sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point b) ci-dessus, qui ainsi:

- s’engage à ne plus demander le remboursement pour le traitement avec cette spécialité si aucun avantage clinique ne peut être démontré sur les 12 derniers mois en se basant entre autres sur les résultats des épreuves fonctionnelles respiratoires de contrôle, l’évolution du BMI et le nombre d’exacerbations et d’hospitalisations;

Pour la première demande de prolongation, cet avantage clinique doit être démontrée chez les :

• bénéficiaires de > ou = 6 ans, par une amélioration du VEMS (% absolu du volume Expiratoire Maximal par Seconde prévu) d’au moins 5 % par rapport à la valeur initiale, chaque fois mesurée en dehors d’une période d’exacerbation infectieuse et après avoir vérifié l’observance thérapeutique, après 2 mois de traitement.

• bénéficiaires de < 6 ans, ainsi que chez les bénéficiaires > ou = 6 ans chez qui une amélioration du VEMS de > ou = 5% n’est pas observée après 2 mois de traitement, par une amélioration substantielle de la condition clinique du bénéficiaire (p.ex. indice de masse corporelle).

- s’engage à ne plus demander le remboursement pour le traitement avec cette spécialité si le bénéficiaire ne montre pas une bonne observance thérapeutique;

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f) Le remboursement est limité à la délivrance par un pharmacien hospitalier attaché à un centre de référence pour la mucoviscidose reconnu par l’INAMI et ce pour autant que le pharmacien hospitalier concerné dispose, préalablement à la délivrance des spécialités, d’une preuve de l’accord électronique.