Paragraphe 10700000

a) La spécialité pharmaceutique à base de givosiran peut bénéficier d’un remboursement si elle est administrée pour le traitement de la porphyrie hépatique aigue (PHA) chez les bénéficiaires adultes et les adolescents de 12 ans et plus qui remplissent les conditions cumulatives suivantes au début du traitement :

- Diagnostic documenté de porphyrie hépatique aigue (PHA) confirmée par un médecin-spécialiste affilié à un centre membre de EPNET (European Porphyria Network), et éventuellement par des tests supplémentaires pour définir le type de PHA

- et le bénéficiaire a besoin d’une intervention thérapeutique définie simultanément par les éléments suivants :

• le bénéficiaire a des antécédents de deux crises de PHA dans une période de 12 mois consécutifs,

• et le bénéficiaire présente des valeurs urinaires élevées en ALA/PBG,

• et un test génétique pour identifier le type de PHA est disponible ou a été demandé par le médecin-spécialiste et est en cours.

La spécialité pharmaceutique concernée ne peut pas être remboursée si le bénéficiaire présente une insuffisance hépatique modérée ou sévère, ou une insuffisance rénale terminale ou si il est sous dialyse.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie mentionnée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de la spécialité pharmaceutique à base de givosiran : 1 ou 2 flacons par mois selon le poids corporel du bénéficiaire.

c) L’autorisation initiale du remboursement au titre des points a) et b) ci-dessus peut être accordée par le médecin-conseil pour une période de 12 mois sur la base d’une demande de remboursement électronique présentée par un médecin-spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et le traitement de la PHA et affilié à un centre membre de EPNET (European Porphyria Network).

Les patients bénéficiant d’une autorisation de remboursement peuvent recevoir un traitement à domicile ou dans un autre hôpital, sous réserve de l’approbation d’un spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et le traitement de la PHA qui est membre d’un centre membre de l’EPNET (European Porphyria Network) et supervise l’évolution du bénéficiaire.

d) Pour les bénéficiaires précédemment traités par la spécialité pharmaceutique à base de givosiran dans le cadre du Compassionate Use Program (CUP, [programme d’usage compassionnel]) ou du précédent ≪ urgent situation process ≫ (processus de situation d’urgence), le remboursement sera effectif à partir du 01 juillet 2021, à condition que toutes les conditions et tous les éléments concernant le diagnostic et les critères d’inclusion requis des points a), b) et c) ci-dessus soient remplis par le bénéficiaire concerné. La poursuite du traitement avec la spécialité pharmaceutique concernée remboursable est soumise au renouvellement du remboursement conformément au paragraphe e) ci-dessous.

e) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de 12 mois, chacune sur la base d’une demande électronique présentée par le médecin spécialiste identifié et authentifié via la plateforme eHealth mentionnée au point c), déclarant ainsi :

- que toutes les conditions des points a), b), c) et d) sont remplies ;

- qu’il a de l’expérience dans le diagnostic et le traitement de la PHA et qu’il est affilié à un centre membre de EPNET (European Porphyria Network)

• Metabolic Center Leuven, UZ Leuven

• Centre Belge des Porphyries, LHUB-ULB

- qu’il s’engage, à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve que le bénéficiaire se trouve dans la situation attestée au début de traitement ou au moment du renouvellement;

- qu’il s’engage, dans le cas d’une demande de renouvellement du remboursement ou dans le cas d’un bénéficiaire se trouvant dans la situation visée au point d), à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve que le traitement est efficace comme le montrent les valeurs en ALA/PBG ;

- qu’il s’engage, dans le cas d’une demande de renouvellement du remboursement ou dans le cas d’un bénéficiaire se trouvant dans une situation visée au point d), à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport d’évolution clinique récent qui démontre que le bénéficiaire retirera un bénéfice clinique de la poursuite du traitement.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité pharmaceutique concernée, d’une copie de l’accord visé en c), d) et e).