Paragraphe 10560000

a) La spécialité pharmaceutique inscrite au présent paragraphe à base des principes actifs lumacaftor et ivacaftor fait l’objet d’un remboursement pour une période de 12 mois si elle est administrée chez un bénéficiaire âgé de 2 ans ou plus, mais moins de 12 ans, atteint de mucoviscidose (CF) diagnostiquée sur base de :

- la présence de 2 F508del-mutations CF associées du gène CFTR ou sur base d’un taux de chlorure dans la sueur > 60 mmol/l

#NAME?

• d’une maladie chronique sino-pulmonaire, démontrée par un des éléments suivants :

- la valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS), obtenue lors des 4 derniers tests trimestriels de fonction respiratoire est inférieure à 90% de la valeur de référence pour le bénéficiaire,

- et/ou au moins une exacerbation documentée au cours des 12 derniers mois (nécessitant un traitement par antibiotiques supplémentaires),

- et/ou des anomalies pulmonaires liées à la CF documentées par le scanner thoracique le plus récent (pouvant inclure des bronchiectasies, un épaississement diffus de la paroi bronchique, une bronchiolite (« tree in bud » et « air trapping »), une atélectasie, des kystes/alvéoles pulmonaires, un pneumothorax).

• et/ou des altérations gastro-intestinales, telles qu’une insuffisance pancréatique ou une pancréatite récurrente ;

• et/ou des altérations de l’état nutritionnel, démontrées par un indice de masse corporelle (IMC) inférieur aux valeurs de référence utilisées pour le bénéficiaire (défini comme le score z de l'IMC < ou = -1)

#NAME?

b) Le remboursement de la spécialité pharmaceutique concernée doit être demandé par un médecin spécialiste en pédiatrie ou en pneumologie, attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891), et responsable du traitement.

- 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

- 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

- 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

- 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

- 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

- 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

- 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

Le remboursement, en cas d’octroi, est limité à la délivrance par un pharmacien hospitalier attaché à un centre reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose et ce pour autant que le pharmacien hospitalier concerné dispose, préalablement à la délivrance des spécialités, d’une preuve de l’accord électronique.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie journalière maximale de :

- deux comprimés pelliculés contenant 100 mg lumacaftor et 125 mg ivacaftor toutes les 12 heures pour les enfants de 6 à 12 ans

- un sachet contentant 100 mg lumacaftor et 125 mg ivacaftor toutes les 12 heures pour les enfants de 2 à 6 ans dont le poids est < 14 kg

- un sachet contentant 150 mg lumacaftor et 188 mg ivacaftor toutes les 12 heures pour les enfants de 2 à 6 ans dont le poids est > ou = 14 kg

soit un maximum de 13 conditionnements de 112 comprimés ou de 13 conditionnements de 56 sachets par période de 12 mois pour cette spécialité conformément aux dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de la spécialité pharmaceutique concernée.

d) Le remboursement est accordé par période renouvelable de 12 mois maximum, sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit sous b) ci-dessous, qui ainsi:

- atteste que le bénéficiaire concerné se trouve, au moment de la demande, dans la situation visée au point a) ci-dessus;

- s'engage à tenir à la disposition du médecin conseil les preuves relatives à la situation du bénéficiaire, et donc un rapport médical accompagné des protocoles et des résultats des examens réalisés afférents, sur simple demande;

Le rapport médical comportera au minimum les éléments suivants :

• éléments ayant permis l’établissement du diagnostic (pour la première demande uniquement) ;

• la description chronologique de l’évolution ancienne et récente de l’affection ainsi que celle des traitements administrés et leurs effets ;

• la présentation clinique initiale avant traitement, et pour les demandes de prolongation, également l’état actuel du bénéficiaire avec, notamment, mention du poids corporel, de l’IMS, de l’état nutritionnel et, pour les bénéficiaires de plus de 6 ans, des résultats de la fonction respiratoire, avec spécifiquement le volume expiré maximal à la première seconde (VEMS) ;

• le nombre d’exacerbation(s) présentées sur les 12 derniers mois et le nombre d’hospitalisation(s) et leur cause au cours des 12 derniers mois ;

• la description de la compliance au traitement (pour les demandes de prolongation uniquement) ;

• la motivation de l’instauration du traitement ou de la poursuite du traitement avec la spécialité pharmaceutique susvisée.

- s’engage à conserver dans le dossier du bénéficiaire les éléments suivants :

• d’identifier le centre susvisé reconnu en matière de mucoviscidose par l’INAMI auquel le médecin-spécialiste est attaché ;

• d’identifier le pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le centre reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose ;

#NAME?

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e) Le bénéficiaire doit être évalué par période de 12 mois de traitement pour déterminer s’il est toujours éligible au remboursement.

- L’autorisation de remboursement des spécialités concernées peut être renouvelée, sur la base d’une demande électronique au moment de la première demande de prolongation si:

• chez les bénéficiaires de > ou = 6 ans, l’ avantage clinique se présente par une amélioration du VEMS (% absolu de volume Expiratoire Maximal par Seconde prévu) d’au moins 5 % par rapport à la valeur initiale, chaque fois mesurée en dehors d’une période d’exacerbation infectieuse et après avoir vérifié l’observance thérapeutique, après 2 mois de traitement ;

• chez les bénéficiaires de < 6 ans, ainsi que chez les bénéficiaires > ou = 6 ans chez qui une amélioration du VEMS de > ou = 5% n’est pas observée après 2 mois de traitement, l’ avantage clinique se présente par une amélioration clinique substantielle du bénéficiaire (p.ex. IMC).

- L’autorisation de remboursement des spécialités concernées ne peut pas être renouvelée si, comparativement aux résultats des 12 mois précédents

• si le bénéficiaire n’observe pas une bonne observance thérapeutique;

• et/ou si aucun avantage clinique ne peut être démontré chez le bénéficiaire au cours des 12 mois précédents en se basant entre autres sur les résultats des épreuves fonctionnelles respiratoires de contrôle, l’évolution de l’IMC et le nombre d’exacerbations et d’hospitalisations.

f) Le remboursement simultané avec les spécialités à base du principe actif elexacaftor ou tezacaftor n’est jamais autorisé.