Paragraphe 10400000

a) La spécialité pharmaceutique à base de burosumab est éligible au remboursement si elle est utilisée pour traiter l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez les enfants > ou = 1 an dont le squelette est en croissance et qui remplissent toutes les conditions suivantes:

- Le bénéficiaire a une mutation PHEX ou le bénéficiaire a des parents, des frères ou sœurs avec une XLH confirmée, ou, si aucune mutation PHEX pathogène ne peut être démontrée et qu'aucune XLH familiale avec hérédité appropriée n'est présente, un taux sérique de FGF23 > 30pg/ml par Kainos essai. Toutes les autres causes de rachitisme doivent être exclues pour éviter un diagnostic erroné ;

- Le bénéficiaire a été traité pendant au moins 6 mois par une thérapie conventionnelle à base de phosphate oral et d’analogues de la vitamine D OU a une intolérance documentée ou présente des complications avec ce traitement ;

- Phosphate sérique persistant bas (inférieur à la limite inférieure de la normale (LLN) ajusté pour l'âge) ET augmentation des PAL (supérieure à la valeur normale ajustée pour l'âge) ;

- Rachitisme avéré à l’imagerie ;

- Au moins 1 des critères suivants:

• petite taille (< ou = 20e percentile pour l'âge et le sexe, données normatives locales).

• genu varum ou genu valgum.

• abcès dentaires au cours de la dernière année.

• antécédents de douleurs musculaires et / ou de douleurs et / ou de raideurs osseuses.

• difficulté à marcher (marche tardive, démarche anormale, utilisation d'aides à la marche).

• crâniosynostoses.

- La fonction rénale doit être supérieure à 30 ml / min / 1,73 m2 (DFG).

b) Le remboursement ne peut être accordé que si la spécialité pharmaceutique en question est prescrite par un médecin pédiatre, expérimenté en néphrologie ou endocrinologie, attaché à un centre universitaire.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de la spécialité à base de burosumab, conforme aux dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de la spécialité pharmaceutique concernée.

d) Le remboursement peut être accordé si le médecin pédiatre, expérimenté en néphrologie ou endocrinologie, attaché à un centre universitaire, avec expérience dans le diagnostic et le traitement de l'XLH confirme le diagnostic selon les éléments repris au point a).

e) Le remboursement peut être prolongé si le médecin pédiatre, expérimenté en néphrologie ou endocrinologie, attaché à un centre universitaire, avec expérience dans le diagnostic et le traitement de l'XLH confirme l'efficacité du traitement par la spécialité à base de burosumab sur base d’au moins 2 des 5 éléments suivants tous les 12 mois (par rapport à ligne de base) :

- amélioration du Rachitisme constatée à l’imagerie.

- diminution du taux de PAL.

- maintien du taux de phosphate sérique au-dessus de la limite inférieure de la normale (LLN) ajustée en fonction de l'âge, ou une amélioration de > ou = 30% par rapport aux valeurs mesurées lors de l’initiation du traitement et/ou un rapport TmP/GFR > 0,84 mmol/L ou une amélioration de > ou = 30% par rapport aux valeurs mesurées lors de l’initiation du traitement

- amélioration des symptômes cliniques (au moins un des éléments suivants):

• Amélioration du Score de Déviation Standard de la taille (Standard Deviation Score, SDS).

• Amélioration de genu valgum / genu varum.

• Amélioration de la douleur et / ou de la raideur et / ou de la capacité de marche par rapport à la situation au début du traitement par la spécialité à base de burosumab.

- squelette en croissance objectivé par une croissance minimale de 2 centimètres par an ou d'autres caractéristiques indiquant que la croissance du squelette n'est pas encore terminée, comme une épiphyse ouverte.

f) Le médecin pédiatre, expérimenté en néphrologie ou endocrinologie, attaché à un centre universitaire, expérimenté dans le diagnostic et le traitement des XLH,

1. confirme le diagnostic lors de la 1ère demande, ou, s'il s'agit d'une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l'évolution clinique du bénéficiaire;

2. identifie l'hôpital auquel il est rattaché;

3. identifie le pharmacien hospitalier associé à l'hôpital en question;

4. s'engage à conserver à disposition les pièces justificatives attestant du médecin agréé;

g) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe.

Le modèle repris à l'annexe A doit être complété et signé par un médecin pédiatre, expérimenté en néphrologie ou endocrinologie, attaché à un centre universitaire, expérimenté dans le diagnostic et le traitement de la XLH:

- par périodes renouvelables de 12 mois.

Le médecin spécialiste s’engage à effectuer une évaluation clinique de l'état du bénéficiaire tous les 6 mois. Si le bénéficiaire ne se présente pas à 2 consultations de suivi régulières, le remboursement de la spécialité à base de burosumab sera interrompu.

h) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par période de 12 mois en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

i) Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point f) 3 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

j) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien hospitalier dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point i) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné. Sur demande d’un pharmacien hospitalier dispensateur, le pharmacien hospitalier visé au point f) 3 ci-dessus fournit une copie du document visé au point i) 3.

k) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité pharmaceutique est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.