Paragraphe 6820100

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée chez des patients adultes atteints de myélofibrose primaire (également appelée myélofibrose chronique idiopathique), de myélofibrose secondaire à une maladie de Vaquez (polycythémie vraie) ou de myélofibrose secondaire à une thrombocytémie essentielle (telle que définie par les critères de consensus de l’OMS), pour le traitement de la splénomégalie et des symptômes associés à la maladie, chez les patients :

- présentant un niveau de risque intermédiaire-1 (score IPPS = 1)

- ET présentant une splénomégalie symptomatique palpable de >= 5 cm sous le rebord costal gauche démontrée par imagerie médicale (la même technique sera utilisée lors des différentes mesures)

- ET présentant un taux de blastes dans le sang périphérique < 10%

- ET présentant un taux de plaquettes sanguines >= 50 x109 /l

- ET présentant une espérance de vie de plus de 6 mois

- ET qui ne sont pas éligible pour une transplantation de la moelle osseuse.

a’) Une mesure transitoire à la réglementation est d’application pour les patients qui ont été repris dans un programme clinique et traités par du JAKAVI non remboursé pour le traitement de patients adultes atteints d’une myélofibrose primaire (également appelée myélofibrose chronique idiopathique), d’une myélofibrose secondaire à une maladie de Vaquez (polycythémie vraie) ou d’une myélofibrose secondaire à une thrombocytémie essentielle et pour autant que le patient répondait aux critères de remboursement décrit au point a) lors de l’initiation du traitement avec JAKAVI. La poursuite du traitement avec JAKAVI remboursé est possible à condition qu’il soit clairement documenté que le patient a un avantage clinique à poursuivre le traitement, à savoir une diminution persistante de la taille de la rate et une amélioration persistante des symptômes par rapport aux données initiales du traitement..

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 50 mg par jour.

c) Le remboursement de la spécialité doit être demandé par un médecin spécialiste en médecine interne, possédant la qualification particulière en hématologie selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique ainsi que des maitres de stage et des services de stage en hématologie clinique.

d) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvables de maximum 12 mois sur base chaque fois d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste:

- que toutes les conditions figurant au point a) ou a’) sont remplies ;

- qu’il/elle il s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve (résultats de laboratoire, analyse de la moelle osseuse, génotype, imagerie de la rate, nature du (des) traitement(s)) établissant que le patient concerné se trouvait bien dans la situation attestée;

- qu’il/elle elle il s'engage, en cas de demande de prolongation du remboursement ou s’il s’agit d’un patient qui se trouve dans une situation mentionné au point a’), à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport d’évolution clinique récent démontrant que le patient a un avantage clinique à poursuivre le traitement, à savoir une diminution persistante de la taille de la rate (mesurée au moyen d’imagerie médicale, utilisant la même technique lors des différentes mesures et exprimée en nombre de cm³ pour le volume et/ou en nombre de cm pour au moins 2 axes utilisant les mêmes axes lors des différentes mesures) et une amélioration persistante des symptômes (avec le détail de quel(s) symptôme(s)) par rapport aux données de base à l’initiation du traitement ;

- qu’il/elle sait que le nombre de conditionnements remboursables tient compte d’une posologie maximale de 50 mg par jour ;

- qu’il/elle s’engage, sur base d’évaluations périodiques au moins tous les six mois, à arrêter immédiatement le traitement par la spécialité en cas d’efficacité insuffisante définie par la présence d’au moins une des situations reprise ci-dessous:

• ni une réduction de la taille de la rate (du volume ou sur base des plus grands axes, mesurée au moyen d’imagerie médicale, utilisant la même technique lors des différentes mesures), ni une amélioration des symptômes 6 mois après le début du traitement par rapport aux données de base à l’initiation du traitement;

• une augmentation de la taille de la rate (du volume ou sur base des plus grands axes) mesurée par imagerie médicale (la même technique sera utilisée lors des différentes mesures) après 6 mois de traitement et plus par rapport aux données de base à l’initiation du traitement ;

• plus une amélioration tangible des symptômes liés à la maladie après 6 mois de traitement et plus par rapport aux données de base à l’initiation du traitement ;

• une progression de la maladie sous traitement comme définie dans les lignes directrices du IWG-MRT .

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie de l’accord visé au point d).

Paragraphe 6820200

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée chez des patients adultes atteints de myélofibrose primaire (également appelée myélofibrose chronique idiopathique), de myélofibrose secondaire à une maladie de Vaquez (polycythémie vraie) ou de myélofibrose secondaire à une thrombocytémie essentielle (telle que définie par les critères de consensus de l’OMS), pour le traitement de la splénomégalie et/ou des symptômes associés à la maladie, chez les patients :

- présentant un niveau de risque intermédiaire-2 ou élevé (score IPPS >= 2)

- ET présentant un taux de blastes dans le sang périphérique < 10%

- ET présentant un taux de plaquettes sanguines >= 50 x109 /l

- ET présentant une espérance de vie de plus de 6 mois

- ET qui ne sont pas éligible pour une transplantation de la moelle osseuse.

a’) Les patients qui ont déjà été traités avec la spécialité et qui ont dû interrompre leur traitement parce qu'ils ne répondaient pas aux conditions de remboursement valables avant l'entrée en vigueur des présentes conditions de remboursement pourraient à nouveau être admissibles à la poursuite du traitement avec la spécialité, à condition qu'ils respectent les conditions de remboursement actuelles mentionnées au point a).

a’’) Une mesure transitoire à la réglementation est d’application pour les patients qui ont été repris dans un programme clinique et traités par du JAKAVI non remboursé pour le traitement de patients adultes atteints d’une myélofibrose primaire (également appelée myélofibrose chronique idiopathique), d’une myélofibrose secondaire à une maladie de Vaquez (polycythémie vraie) ou d’une myélofibrose secondaire à une thrombocytémie essentielle et pour autant que le patient répondait aux critères de remboursement décrit au point a) lors de l’initiation du traitement avec JAKAVI. La poursuite du traitement avec JAKAVI remboursé est possible à condition qu’il soit clairement documenté que le patient a un avantage clinique à poursuivre le traitement, à savoir une diminution persistante de la taille de la rate et/ou une amélioration persistante des symptômes par rapport aux données initiales du traitement.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 50 mg par jour.

c) Le remboursement de la spécialité doit être demandé par un médecin spécialiste en médecine interne, possédant la qualification particulière en hématologie selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique ainsi que des maitres de stage et des services de stage en hématologie clinique.

d) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvables de maximim 12 mois sur base chaque fois d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste:

- que toutes les conditions figurant au point a), a’) ou au point a’’) sont remplies ;

- qu’il/elle s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve (résultats de laboratoire, analyse de la moelle osseuse, génotype, imagerie de la rate, nature du (des) traitement(s)) établissant que le patient concerné se trouvait bien dans la situation attestée;

- qu’il/elle il s'engage, en cas de demande de prolongation du remboursement ou s’il s’agit d’un patient qui se trouve dans une situation mentionné sous point a’) ou a’’), à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport d’évolution clinique récent démontrant que le patient a un avantage clinique à poursuivre le traitement, à savoir une diminution persistante de la taille de la rate (mesurée au moyen d’imagerie médicale, utilisant la même technique lors des différentes mesures et exprimée en nombre de cm³ pour le volume et/ou en nombre de cm pour au moins 2 axes utilisant les mêmes axes lors des différentes mesures) et/ou une amélioration persistante des symptômes (avec le détail de quel(s) symptôme(s)) par rapport aux données de base à l’initiation du traitement;

- qu’il/elle sait que le nombre de conditionnements remboursables tient compte d’une posologie maximale de 50 mg par jour ;

- qu’il/elle s’engage, sur base d’évaluations périodiques au moins tous les six mois, à arrêter immédiatement le traitement par la spécialité en cas d’efficacité insuffisante définie par:

• ni une réduction de la taille de la rate (du volume ou sur base des plus grands axes, mesurée au moyen d’imagerie médicale, utilisant la même technique lors des différentes mesures), ni une amélioration des symptômes 6 mois après le début du traitement par rapport aux données de base à l’initiation du traitement (pas d’application en cas de demande de prolongation du remboursement ou s’il s’agit d’un patient qui se trouve dans une situation mentionné sous point a’ ou a’’),

• OU une augmentation du volume de la rate de >= 25% ou de la longueur de la rate (plus grand axe) >= 40% (mesurée au moyen d’imagerie médicale, utilisant la même technique lors des différentes mesures) et plus une amélioration tangible des symptômes liés à la maladie après 6 mois de traitement et plus par rapport aux données de base à l’initiation du traitement par la spécialité, ou

• OU une progression de la maladie sous traitement comme définie dans les lignes directrices du IWG-MRT .

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie de l’accord visé au point d).

Paragraphe 8660000

a) La spécialité pharmaceutique à base de ruxolitinib fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée chez des bénéficiaires adultes atteints de polycythémie vraie qui sont résistants ou intolérants à l’hydroxycarbamide.

b) Une situation d’intolérance et/ou de résistance à l’hydroxycarbamide doit être établie sur base de la présence d’un des critères suivants :

1. Recours aux phlébotomies pour maintenir l’hématocrite < 45% après 3 mois d’hydroxycarbamide à une dose d’au moins 2g/jour ou à la plus haute dose tolérée

2. OU Thrombocytose > 400 x 10^9/L ET globules blancs > 10 x 10^9/L après 3 mois d’hydroxycarbamide à une dose d’au moins 2g/jour ou à la plus haute dose tolérée

3. OU symptômes restants liés à la splénomégalie après 3 mois d’hydroxycarbamide à une dose d’au moins 2g/jour ou à la plus haute dose tolérée

4. OU ANC (neutrophiles absolus) < 1.0 x 10^9/L OU thrombocytose < 100 x10^9 /L OU hémoglobine < 10 g/dL à la plus faible dose d’hydroxycarbamide pour avoir une réponse complète ou partielle

5. OU Présence d’au moins un ulcère de jambe ou tout autre manifestation inacceptable non-hématologique liée à l’administration d’ hydroxycarbamide comme des symptômes mucocutanés, symptômes gastro-intestinaux sévères, pneumonie, fièvre ou prurit intolérable.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 50 mg par jour.

d) Le remboursement de la spécialité pharmaceutique doit être demandé par le médecin spécialiste en médecine interne porteur du titre professionnel particulier en hématologie clinique

e) Le remboursement est accordé sur base d’une demande électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme eHealth et mentionné au point d), qui mentionne également :

1.

­ que toutes les conditions figurant au point a) sont remplies,

- lequel des 5 éléments repris au point b) ci-dessus, permettant de confirmer la résistance et/ou l’intolérance à l’hydroxycarbamide, s’applique(nt) au bénéficiaire,

2. qu’il s’engage à mettre à la disposition du médecin-conseil un rapport médical mentionnant les éléments permettant de confirmer la résistance et/ou intolérance à l’hydroxycarbamide et écrivant chronologiquement l’évolution de l’affection (résultats de laboratoire, imagerie médicale de la rate si applicable, nature(s) du/des traitement(s) administré(s)),

3. qu’il s’engage à arrêter immédiatement le traitement par la spécialité pharmaceutique à base de ruxolitinib en cas d’efficacité insuffisante définie comme une progression de la maladie sous traitement. Cela implique que le traitement doit être arrêté dans une ou deux des situations suivantes :

- besoin de plus de 3 phlébotomies de la semaine 0 à la semaine 28,

- valeur de l’hématocrite > 45% après 28 semaines de traitement.

f) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une preuve de l’approbation électronique visée au point e).

Paragraphe 11890000

a) La spécialité pharmaceutique à base de ruxolitinib, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë (aGVHD) grade II-IV ou de la maladie du greffon contre l’hôte chronique (cGVHD) qui ont une réponse inadéquate documentée aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques.

a’) Pour les bénéficiaires âgés de 12 ans et plus qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program, pour le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë (aGVHD) grade II-IV ou de la maladie du greffon contre l’hôte chronique (cGVHD), et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) du présent paragraphe avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point e). Cette mesure transitoire est applicable pendant les 12 premiers mois après l’entrée en vigueur de ce paragraphe, c’est-à-dire jusqu’au maximum 29.02.2024.

b) Le remboursement est seulement accordé si la demande de remboursement est introduite par un médecin-spécialiste en médecine interne ayant acquis une expertise dans le traitement d’aGVHD et de cGVHD suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques, porteur du titre professionnel particulier en hématologie clinique selon l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique ou par un médecin-spécialiste en pédiatrie ayant acquis une expertise dans le traitement d’aGVHD et de cGVHD suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques et porteur du titre professionnel particulier de médecin spécialiste en pédiatrie et hématologie et oncologie pédiatrique, selon l’arrêté ministériel du 14.05.2007 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie et oncologie pédiatrique pour les bénéficiaires de pédiatriques de 12 ans ou plus.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d'une posologie maximale de 10 mg deux fois par jour, comme repris dans le RCP.

d) Le remboursement est accordé pour une période initiale de 6 mois, sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point b), qui ainsi atteste :

- que toutes les conditions figurant au point a) sont remplies;

- savoir que le nombre de conditionnements remboursables tient compte d'une posologie maximale 10 mg deux fois par jour.

e) L’autorisation de remboursement peut être prolongée pour de nouvelles périodes de 6 mois maximum, sur base d’une demande de remboursement électronique introduite par le médecin spécialiste identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point b), qui ainsi atteste :

- que le traitement s’est montré efficace sur base d’une diminution significative de la morbidité à cause de aGVHD/cGVHD active,

- ET qu’il n’y a pas d’effets secondaires donnant lieu à une toxicité inacceptable selon le RCP.

f) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.